2018年十大科學突破揭曉 「基因沉默藥物獲批」上榜
又到年底盤點時。
近日,美國《科學》雜誌評選出了2018年十大科學突破,這不僅是今年科技大事年終盤點,從中更能看出近年來科學前沿研究方向,具有風向標意義。
今年十大科學突破分別是,追蹤單細胞發育譜系、「宇宙信使」中微子、快速發現分子結構、冰河時代的撞擊、科學界反性騷擾運動、古人類「混血兒」、法醫系譜學時代來臨、基因沉默藥物獲批、原始世界的分子窗口、細胞里的隔斷。
其中,基因沉默藥物獲批順利入圍十大科學突破榜單之列。《科學》認為,基因沉默藥物今年獲批意義重大,預示著靶向致病基因藥物時代來臨。
故事要從20年前說起。
1998年,2位美國遺傳學家安德魯·法爾和克雷格·梅洛發現了RNA干擾現象,即一種沉默基因和調控遺傳信息流的重要機制。
2006年,憑藉著這一重大發現,這2位科學家獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。
諾貝爾獎頒獎詞指出,RNA干擾現象存在於植物、動物和人類,在調控基因表達、防護病毒感染和控制跳躍基因方面扮演著重要角色,現已作為研究基因功能的一種方法廣泛應用於基礎科學,並有望在未來催生出治療疾病新療法。
然而,從RNA干擾現象被發現,到首款RNA干擾藥物獲批,其間道路異常艱辛曲折,足足走了20年。
在科學研究向藥物研發轉化的道路上,相關參與方屢屢受挫,其中一大難關就是如何將脆弱的RNA分子保持完整,並將其輸送到正確的組織器官。
2008年,英國Alnylam Pharmaceuticals公司認為,他們找到了答案,即用脂質納米粒來保護基因沉默RNA,並將它輸送到肝臟,希望藉此來治療一種叫做「遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性」的罕見病。
「我們很快就上馬了項目,並對此投入了很大的熱情。」 Alnylam公司研發總裁Akshay Vaishnaw說。
然而,這種新的脂質納米粒卻無法向肝臟細胞釋放充足的RNA,因此不能徹底擊潰問題基因。
於是,Alnylam公司又進行了一系列改進,最終研發出了靜脈注射藥物Onpattro。
作為全球首款小干擾RNA藥物,Onpattro於今年在美國和歐洲獲批上市,定價高達45萬美元/年。
小干擾RNA是一段微小的RNA分子,能干擾RNA的「信使」功能,導致致病基因「沉默」,相關蛋白質無法合成。
Onpattro是第一款利用這一機理研製的藥物,它將小干擾RNA包裹在脂質納米顆粒中。
在治療中,這種藥物被直接送至肝臟,干擾致病的「轉甲狀腺素蛋白」的生成過程,從而減少周圍神經中的澱粉樣蛋白沉積。
FDA局長斯科特·戈特利布在談到Onpattro獲批時表示,這種藥物能靶向疾病根源,可中止或逆轉疾病進程,而不是僅僅延緩疾病進展。這種新技術改變了疾病的基因驅動因素,在藥物研發領域具有變革性意義,有望帶來更好地治療甚或治癒頑疾的療法。
Onpattro的獲批無疑將為RNA干擾藥物研發注入一劑強心針。
「藥學教科書將就此改寫,我們迎來了一類新的藥物。」在巴西利亞大學從事RNA干擾研究的里卡爾多·阿爾梅達說,「未來我們將見證更多這類藥物問世。」
「基因沉默藥物獲批」上榜今年的十大科學突破可謂實至名歸。
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