帕金森「新葯」！左旋多巴吸入粉INBRIJA獲FDA批准

本文轉載自「新浪醫藥新聞」。

Acorda總裁兼首席執行官Ron Cohen博士表示，「公司旗下INBRIJA獲得FDA批准，標誌著Acorda和帕金森氏症群體的一個重要里程碑，我們很高興能夠開發出這種臨床上急需的治療方法，這個裡程碑源於20多年的研究和開發，從麻省理工學院Robert Langer博士的實驗室開始，通過整個Acorda團隊多年的堅持不懈和獨創性研究，終於獲得了成功。」

INBRIJA是一款便於患者自己操作的吸入式左旋多巴，用於治療目前在使用卡比多巴/左旋多巴的帕金森病患者關閉期癥狀。INBRIJA利用Acorda的ARCUS平台開發，旨在向肺部提供精確劑量的左旋多巴乾粉製劑。口服藥物需要先通過腸胃吸收再到達大腦，所以起效過程會有變化。而吸入式治療可以通過肺部進入身體，直達大腦，繞過了消化系統。

INBRIJA獲批是基於臨床3期療效關鍵試驗SPANSM-PD，這是一項為期12周、隨機、安慰劑對照的雙盲研究，試驗的目標是評估INBRIJA對輕度至中度帕金森氏症患者經歷OFF期的有效性。受試者包括約900例接受卡比多巴/左旋多巴方案的、正在遭受開-關現象折磨的帕金森患者。在過去兩周內服用或曾服用非選擇性單胺氧化酶抑製劑（如苯乙肼或反苯環丙胺）的患者不能使用INBRIJA。試驗結果顯示，SPAN-PD試驗符合其主要終點，患者在第12周隨訪時顯示運動功能的統計學上發生顯著改善，通過統一帕金森病評定量表（UPDRS）第III部分來衡量，INBRIJA給葯84 mg（n = 114）與安慰劑（n = 112）相比，給葯後30分鐘兩者的數值分別為-9.83分和-5.91分（ p = 0.009）。關鍵試驗中，INBRIJA最常見的不良反應（至少5％，大於安慰劑）是咳嗽（15％vs 2％），上呼吸道感染（6％ vs. 3％），噁心（5％ vs. 3％）和痰液變色（5％ vs. 0％）。

此外，INBRIJA還開展了一項3期長期、主動控制、隨機、開放標籤研究（N = 398），評估了一年內的藥物安全性和耐受性。該研究顯示，INBRIJA組患者和觀察組患者的FEV1（一秒用力呼氣容積）的平均降低幅度相同（-0.1 L）。過去五年內患有慢性阻塞性肺病（COPD）、哮喘或其他慢性呼吸道疾病的患者被排除在本研究之外。

帕金森病是由於某些負責產生多巴胺的神經元逐漸喪失而引起的進行性神經退行性疾病，會導致一系列癥狀，包括運動受損、肌肉僵硬和震顫。目前，卡比多巴/左旋多巴劑量是帕金森氏症口服治療標準藥物。「開-關現象」（ON-OFF）是帕金森病人藥物治療後期的併發症。「開」是指藥物治療對病人起到明顯的治療效果，病人能運動；「關」是指病人在接受治療一段時間後運動能力喪失，這是由於口服之間的低水平多巴胺引起的。這種變化速度可以非常快，並且是不可預測的。病人形容病情的變化就象是電源的開、關一樣，所以臨床上形象地稱這種現象為開-關現象。隨著疾病進展，患者會經歷關閉期，表現為帕金森病的癥狀再現。目前，在美國和歐洲分別有100萬和120萬帕金森病患者，其中經歷關閉期的患者分別為35萬和42萬。即使患者的治療方案已經優化，這種癥狀的再現還是會發生。這些患者急需有效的治療方法來控制病情。

Michael J. Fox基金會首席執行官Todd Sherer博士說，「儘管帕金森患者目前可以接受相應的治療，但隨著帕金森病的進展，患者可能會出現OFF期，開-關現象會隨著藥物治療時間的延長愈發的嚴重，這可能具有嚴重的破壞性，基金會為INBRIJA的早期臨床開發提供了相應資金，因為患者告訴我們OFF期是他們面臨的最嚴重問題之一。我們知道必須幫助解決這一未滿足的臨床需求，這此批準是帕金森研究向前邁出的重要一步，因為它提供了一種新的治療方案來更好的控制這些癥狀。」

神經病學教授、帕金森病主任、南佛羅里達大學運動障礙中心醫學博士MBA Robert A. Hauser認為，「在臨床研究計劃中，INBRIJA證明了藥物安全性，並通過試驗證實了用藥後可以獲得運動功能臨床意義上的改善，INBRIJA有助於解決當前帕金森症患者的重大臨床需求，我們期待在更多的醫療單位在帕金森治療中添加這種新的治療方案。」

Acorda首席醫療官Burkhard Blank說，「我很高興INBRIJA已經獲得FDA批准，這項批准將可能允許根據患者的個體需求，增加患者現有的帕金森藥物的選擇範圍。感謝FDA在整個發展計劃中與我們進行了建設性對話，並在審查周期內建立了良好的夥伴關係。我們特別感謝所有自願參加INBRIJA臨床試驗的受試者，沒有他們的承諾，我們也無法成功開發新的藥物。感謝帕金森病患者，他們的護理合作夥伴、研究人員、臨床醫生和相關公益團體，他們與我們合作，共同幫助實現了這一里程碑。」

通過此次FDA的批准後，INBRIJA預計將於2019年第一季度在美國通過醫生處方的方式進行商業銷售，並將通過美國專業藥房網路進行分銷。（新浪醫藥編譯/范東東）

參考資料：

1、Acorda Therapeutics Announces FDA Approval of INBRIJA? (levodopa inhalation powder)

2、http://www.acorda.com/products/products/inbrija

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