靶向藥物治療在美國「戰線」前移,中國還會遠嗎?
文| 菠蘿
精華看點
美國FDA已批准奧拉帕利用於BRCA突變晚期卵巢癌一線維持治療。
另一個3期對照臨床試驗(S0L0-3)
數據達到臨床終點,數據值得期待。
近期已被納入葯審中心36個優先審評名單,國內卵巢癌患者「戰線」前移不再遙遠。
卵巢是女性的「青春活力之源」,而卵巢癌是致死率最高的女性惡性腫瘤,5年生存率不高。過去卵巢癌的治療主要靠手術和化療,但是由於卵巢癌的複雜性,患者接受治療後依然容易複發,且複發後治療方式有限,通常只能再次手術和化療。這樣的多次複發風險給患者帶來了沉重的經濟負擔和精神壓力,一些患者甚至選擇放棄治療。
「戰線」前移,卵巢癌治療有望慢病化
近兩年,PARP抑製劑在卵巢癌中捷報頻傳,讓患者看到長期生存的新希望!其中第一個在美國和中國上市的,叫
奧拉帕利(商品名:利普卓)。
最近,奧拉帕利又有重磅消息,12月19日,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准
奧拉帕利用於存在有害或疑似有害生殖系或體細胞BRCA突變(gBRCAm或sBRCAm)晚期上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌成人患者,其在接受一線鉑類化療後達到完全或部分緩解後的一線維持治療
。這些患者需要事先接受由FDA批准的伴隨診斷檢測。上面這段話是專業嚴謹需要,普通人讀起來比較拗口,大家只需要記住:
奧拉帕利成為首個獲批用於BRCA突變晚期卵巢癌一線維持治療的PARP抑製劑。
其實,早在2018年8月,奧拉帕利片劑已在我國獲批用於鉑敏感複發性卵巢癌的維持治療。這次奧拉帕利在美國的獲批,意味著它的治療「戰線」前移。這對中國患者來說也是好消息!因為近幾年國內有關部門非常給力,在加速審批臨床急需新葯、及早惠及國內患者的決心和行動力,大家有目共睹。
用藥三年,一大半患者無疾病進展
奧拉帕利此次在美國獲批,是基於3期對照臨床試驗(代號SOLO-1)的優秀結果,甚至可以用驚艷來形容。
試驗結果證實,針對接受鉑類化療後達到完全或部分緩解的BRCA突變晚期卵巢癌患者,與安慰劑組相比,
奧拉帕利將患者的疾病進展或死亡風險降低了70%
。同時,奧拉帕利的安全性數據與此前試驗一致。在SOLO-1試驗中,經中位41個月隨訪後,奧拉帕利組居然還沒達到無進展生存期(PFS)中位值,而安慰劑組患者的中位PFS僅為13.8個月。
在奧拉帕利組中,有60%的患者在3年內無疾病進展,而安慰劑組的比例為27%。
SOLO-1試驗的相關數據已發表於2018年10月21日的《新英格蘭醫學雜誌》上。
研究者評估的無進展生存時間
來自《新英格蘭醫學期刊》:Moore K, Colombo N, Scambia G, et al. Maintenance olaparib in patientswith newly diagnosed advanced ovarian cancer. N Engl J Med. DOI:10.1056/NEJMoa1810858. 版權所有? 2018麻省醫學會。經麻省醫學會許可轉載。
值得一提的是,對於攜帶有害或可疑有害BRCA1/2突變(生殖系BRCA突變,gBRCAm)的鉑敏感複發性卵巢癌患者,在經過兩種或多種化療方案之後,使用奧拉帕利片依然很可能獲益。
根據近期報道,另一個三期臨床試驗(代號SOLO-3)結果顯示,與單葯化療相比,奧拉帕利在客觀反應率(ORR)和無進展生存期(PFS)等關鍵數據上都有顯著的統計學意義和臨床意義,詳細試驗數據將在即將召開的學術會議上分享。
片劑!片劑!好在哪裡?
奧拉帕利有多種不同劑型,而在
國內上市的
奧拉帕利
是最新劑型——片劑,150mg,每日2次,1次2片,總共4片即可。對患者來說,簡單、方便了很多,能大大提高治療的依存性。之前奧拉帕利片劑只有美國、日本和幾個歐洲國家才有供應。稍微講兩點用藥須知:
患者在含鉑化療結束後的8周內即可使用奧拉帕利片,持續治療直至疾病進展或發生不可接受的毒性反應。服用時注意要整片吞服,不要咀嚼、壓碎、溶解或掰斷葯。
對於用藥時間沒有太多限制,吃飯時空腹時都可以。
當然,這些只是供參考,具體用藥的問題還請諮詢自己的主治醫生。
適應症不斷拓展
奧拉帕利是一流的PARP抑製劑,也是首個潛在利用DNA損傷應答(DDR,DNA Damage Response)途徑缺陷(如BRCA突變)優先殺死癌細胞的靶向治療藥物。通過使用奧拉帕利來抑制PARP,將使得DNA單鏈斷裂無法得以修復,同時DNA複製停滯並崩塌,最終導致DNA雙鏈斷裂與癌細胞死亡。
基於這一原理,理論上奧拉帕利也可用於其他類型的腫瘤,例如部分乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌、宮頸癌、子宮內膜癌等。
好消息是,2018年初,美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准奧拉帕利用於治療攜帶遺傳性BRCA突變的晚期乳腺癌;10月,FDA又授予奧拉帕利治療胰腺癌的孤兒葯資質,有望加速它在胰腺癌,尤其是BRCA突變胰腺癌中的試驗進度。
近期
奧拉帕利納入葯審中心36個優先審評審批名單
,國內卵巢癌患者「戰線」前移不再遙遠,期待它能早日納入醫保,進一步減輕患者家庭經濟負擔,為更多患者帶來新的希望!
致敬生命!
延伸閱讀
奧拉帕利獲批,中國卵巢癌30年來首個靶向新葯來了!
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*本文旨在科普癌症新葯背後的科學,不是藥物宣傳資料,更不是治療方案推薦。如需獲得疾病治療方案指導,請前往正規醫院就診。
※「潘醫生,下次腰穿輕一點?好嗎?拜託了!」
※在這些地方,請它消失。
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