首次！劉光慧等團隊利用基因編輯獲得遺傳增強人類血管細胞

幹細胞技術在再生醫學中具有廣闊的應用前景。由幹細胞體外誘導分化獲得的多種類型細胞移植入病灶部位後，可達到促進病損組織再生、恢復組織器官穩態和功能的目的。然而，幹細胞治療在有效性和安全性方面尚存局限，極大地阻礙了該技術的普及。

北京時間1月18日，《Cell Stem Cell》雜誌在線發表了中國科學院生物物理研究所劉光慧研究組、北京大學湯富酬研究組和中國科學院動物研究所曲靜研究組的最新研究成果，他們通過靶向編輯單個長壽基因產生了世界上首例遺傳增強的人類血管細胞。

何謂遺傳增強的人類血管細胞？「這種細胞在基因和遺傳特性上進行了『優化』。」劉光慧在接受媒體採訪時形象地說道，「這種『增強』是打在基因組上的烙印，將發揮持久性的作用。舉個例子，有些長壽老人不容易生病，不容易患腫瘤，也是遺傳因素在起作用。」

目前關於幹細胞或基因治療的臨床應用最大的擔憂在於：是否足夠有效，以及是否足夠安全？劉光慧表示，如果能夠解決這兩點，幹細胞治療在臨床上的應用就可以更進一步。

在最新的這項研究成果中，這些血管細胞與野生型血管細胞相比，不但能更高效地促進血管修復與再生，而且能有效抵抗細胞的致瘤性轉化。遺傳增強人類血管細胞的成功獲得為開展安全有效的臨床細胞治療提供了重要解決途徑。

據了解，劉光慧團隊長期致力於通過基因編輯實現人類遺傳突變靶向矯正及人類幹細胞遺傳增強的研究，並取得了一系列開拓性的研究成果。本次遺傳增強人類血管細胞的獲得，是繼2017年劉光慧團隊創建國際首例抵抗細胞衰老和癌變的遺傳增強人類幹細胞（Cell Res 2017）之後，人類細胞功能增強策略應用於再生醫學研究領域的又一次重大突破。

值得注意的是，該項研究首次利用基因編輯技術實現了人類血管細胞的功能增強，從概念上證明了利用基因編輯策略獲得優質安全人類血管細胞移植物的可行性。

此外，該研究使規模化和標準化製備優質安全的人類細胞治療材料成為可能，為未來的再生醫學提供了一個極具潛力的選項，對發展更加安全有效的臨床細胞治療策略具有深遠意義。

責編：探索君

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參考資料：1）中國學者獲得世界首例遺傳增強人類血管細胞：抵抗衰老和癌變

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