中國自主研發抗癌新葯首次獲得美國FDA突破性療法認定

日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑製劑zanubrutinib突破性療法認定，用於治療先前接受至少一次療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者。

這是中國自主研發的抗癌藥第一次獲得美國FDA突破性療法的認定，也是中國大陸首個獲得FDA突破性療法認定的新葯。

這項認定的授予，標誌著中國創新葯在走向全球的進程中邁出重要一步。

Zanubrutinib由中國創新葯企業百濟神州自主研發，藥物的設計旨在最大化對BTK靶點的特異性結合率，同時最大程度地減少脫靶效應。

BTK是「B細胞受體信號通路」中的一個重要蛋白。這個信號通路對正常B細胞功能很重要，同時研究發現，有一類具有B細胞特性的癌細胞生長特別依賴持續的B細胞受體信號，因此，一旦把BTK蛋白抑制住，信號中斷，這些癌細胞就會死亡。

突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）通道由美國FDA在2012年7月設立，旨在加快用於治療嚴重疾病、並在早期臨床研發階段展現良好療效的藥品的開發和註冊流程，是繼快速通道、加速批准、優先審評之後，FDA又一重要的新葯評審通道。根據規定，研發中的新葯若獲得突破性療法認定，FDA將提供多種形式的支持，包括FDA官員的指導，有高級管理人員參與的組織承諾，以及滾動式審評和優先審評的資格等。

通常而言，獲得突破性療法認定的藥物需滿足兩方面條件，一是用於治療嚴重威脅患者生命安全的疾病，二是在重要的臨床終點指標上，有充分的臨床早期數據證明其與現有治療方式相比，有根本性的突破，也就是說，針對一些嚴重未被滿足的臨床需求，這些藥物在重要的臨床研究終點上取得了顯著的提高。

本次zanubrutinib獲得突破性療法認定，正得益於此前在一系列臨床試驗中展現的療效，包括在套細胞淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤中取得的良好數據。

不過，儘管獲得FDA突破性療法認定為創新藥品打開了快速審評的通道，但並不意味著該藥物一定能夠最終獲得上市批准。

目前，zanubrutinib也在國內遞交了上市申請。

2018年8月和10月，百濟神州先後向中國國家藥品監督管理局（NMPA）遞交了針對治療複發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與複發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞白血病求助淋巴瘤（SLL）的新葯上市申請，2項申請目前均已被藥品審評中心（CDE）納入優先審評通道，將有望於2019年內在中國首發上市。獲批後，將在百濟神州位於江蘇蘇州桑田島工業園區的小分子藥物生產基地投產。

2018年12月，在美國血液學年會（ASH）期間，北京大學腫瘤醫院宋玉琴教授以口頭報告的形式公布了zanubrutinib治療複發/難治MCL的研究結果，她說：「新型BTK抑製劑zanubrutinib在MCL患者中確實表現出優秀的療效，在一項針對中國複發或難治性MCL患者的關鍵性2期臨床試驗中，納入了86例患者，總體緩解率（ORR）達到84%，而完全緩解（CR）率高達59%。同時，藥物安全性也非常良好，3級以上不良反應發生率低。」

據悉，百濟神州正在針對套細胞淋巴瘤（MCL）、華氏巨球蛋白血症（WM）等多個適應證開展廣泛的臨床研究，包括七項在全球範圍或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗，其中，一項針對複發及難治的慢性淋巴細胞白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者對比伊布替尼的3期臨床研究正在全球開展。目前，在全球範圍內已有超過1300位患者接受了zanubrutinib的治療。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！