科學家在使用幹細胞移植的新臨床試驗中發現能夠減緩MS進展
初步的臨床試驗表明,與其他現有療法相比,幹細胞移植以及可耐受的化療劑量對於減緩多發性硬化症是安全且有效的。多發性硬化症(MS)是一種慢性神經退行性疾病,影響美國約400,000人和全球200多萬人。
根據新的臨床試驗,這些人中有85%患有所謂的複發緩解型MS。這意味著他們的癥狀在突發期間經常惡化,但它們也與緩解期交替出現。
在MS中,身體的免疫系統不識別其自身的中樞神經系統,因此它會攻擊神經細胞周圍的髓鞘。
雖然沒有已知的MS治癒方法,但目前的治療包括所謂的疾病緩解療法,例如干擾素,醋酸格拉替雷或單克隆抗體,它們可以減輕炎症並減緩疾病。
然而,這些療法並不完全有效。最新的試驗還指出,經過2年的治療,30%至50%的人「沒有疾病活動的證據」。經過4年的治療,這一比例降至18%。
這項新研究表明,幹細胞治療可能是減緩疾病進展的更有效方法。
該試驗由伊利諾伊州芝加哥西北大學Feinberg醫學院免疫療法部的Richard K. Burt博士領導。該團隊著手比較幹細胞移植與傳統疾病改善療法對MS進展的影響。
Burt博士及其同事在JAMA期刊上發表了他們的試驗結果。
幹細胞移植"更有效"
正如Burt博士及其同事在他們的論文中解釋的那樣,「造血幹細胞移植」的目的是消除「自身反應性」淋巴細胞 - 人體內主要的免疫細胞之一 - 並「重新啟動非免疫系統炎症環境。「
根據該論文,之前的案例研究發現,70%的受益於幹細胞移植的人在4年內無疾病緩解。
在目前的試驗中,科學家們在2005年至2016年期間從美國四個醫療中心招募了110名患者。
試驗參與者年齡為18-55歲,具有「高度活躍」的複發緩解型MS。
Burt博士和團隊隨機指派這些參與者接受疾病調節治療,如神經科醫生所建議,或幹細胞移植。
第二組接受了「非骨髓清除方案」的幹細胞移植,這意味著他們也接受了更低,更耐受的化療劑量。
研究人員監測的主要結果是疾病進展。他們還檢查了參與者的神經功能障礙,他們的生活質量,複發時間和疾病活動的證據。
總體而言,幹細胞移植「對複發緩解型MS患者的疾病改善療法更有效」,研究人員報告說。幹細胞療法導致「延長疾病進展時間」。
該療法還改善了其他結果,包括參與者的日常功能,生活質量和神經功能。
然而,「需要進一步的研究來複制這些發現並評估長期結果和安全性,」研究人員警告說。
「據我們所知,」他們寫道,「這是[幹細胞移植]在複發緩解型MS患者中首次進行的隨機試驗。」


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