默克公司推進基於基因編輯的藥物研發！

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據悉，德國默克公司Merck KGaA目前已進一步推進基於基因編輯的藥物研發，該公司與Vertex Pharmaceuticals已達成獨家研發許可協議。Vertex的許可協議是Merck KGaA針對藥物開發進行基因編輯的最新嘗試。

為了加強其在DNA損傷和修復以及免疫腫瘤學領域的現有腫瘤學研發管線，Merck KGaA 於2017年以2.3億美元的價格從Vertex獲得了許可的四種化合物中的兩種。

Vertex 目前已獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑製劑和另外一種臨床前化合物的研發許可，在基因編輯領域用於六種遺傳疾病適應症，Merck KGaA透露說它們沒有包括癌症。目前該許可協議的價值尚未公布。最新的許可協議加深了Vertex在基因編輯藥物開發方面的影響力，已知涵蓋了M9831（原VX-984）和另外一種臨床前化合物。

Merck KGaA近日表示正在研究四種DDR分子，包括兩種ATR抑製劑，一種ATM抑製劑和一種研究小分子DNA-PK。已知DNA-PK可以潛在地增強許多常用的DNA損傷劑如放療和化療的功效。還可以起到增強CRISPR / Cas9介導的基因編輯的作用。

Merck KGaA的執行委員會成員BelénGarijo在一份聲明中表示：我們正迅速推進在腫瘤學方面領先的DDR產品組合，並很高興通過增強CRISPR / Cas9介導的基因編輯，看到DNA-PK在遺傳疾病中的潛在益處。

Merd KGaA生命科學業務執行董事兼首席執行官Udit Batra博士本月早些時候表示：「我們共同提出了使用我們的CRISPR-Cas9技術來開發更具代表性的嚙齒動物模型的想法。這促成了這筆交易。這將有助於我們應用技術開發改進的毒理學研究，以便通過診所更快地獲得越來越多的藥物。這是對我們基因編輯能力的肯定。隨著其他Cas系統的出現，Merck KGaA的技術將適用。

他還通過CRISPR-Cas9闡述了Merck KGaA在基因編輯方面的重點領域。它們包括開發更具體的切割和替換基因組相關部分的方法，同時避免脫靶效應; 開發更接近模擬人體細胞的更好細胞系進行體外毒理學研究，例如，使用基因編輯修飾Madin-Darby犬腎（MDCK）細胞，看起來更像人類腸道，或增強生物生產。

關於Vertex：

關於Merck KGaA：

Merck KGaA的生命科學業務在美國和加拿大以MilliporeSigma的名義運營，已在歐洲和澳大利亞以及世界其他地區獲得CRISPR相關專利，並在美國申請專利。

參考文獻：Licensing Deal Moves Merck KGaA, Vertex Further into Gene Editing-Based Drug Development

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