Sci Rep：科學家有望開發出新型囊性纖維化療法

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近日，一項刊登在國際雜誌Scientific Reports上的研究報告中，來自薩斯喀徹溫大學等機構的科學家們通過研究發現了一種新型靶點或能幫助開發治療囊性纖維化疾病的新葯，囊性纖維化是一種遺傳性疾病，其主要特點為患者的呼吸道被粘液所堵塞從而導致細菌積累，進而誘發損傷機體氣管的頻繁感染。

圖片來源：Cystic Fibrosis Foundation

囊性纖維化是由機體細胞的離子通道缺陷所引發，而離子通道缺陷會抑制氣管壁上的細胞分泌足夠的液體來使粘液變薄，研究者Terry Machen說道，在20年的時間裡，臨床醫生治療囊性纖維化患者的方法是讓患者吸入霧狀的濃縮鹽溶液來增加其氣管表面的液體水平，這能夠促進粘液和細菌有效被移除。

研究者認為，高滲鹽溶液能通過被動地將液體從組織間隙引入肺部氣管來發揮作用。

這項研究中，研究人員所開發的新型實驗技術在患囊性纖維化的豬模型身上表現出了明顯的效果，此外，鹽溶液還能增加氣管上皮細胞分泌液體的水平，這可能是通過缺陷離子通道以外的其它離子通道所介導的，研究者將其稱之為囊性纖維化跨膜調節因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）。

研究者發現，僅有一半的氣管表面液體使由滲透作用所產生的，而另外一半液體的分泌則是通過刺激氣管神經元的霧化鹽水所產生，研究者Machen說道，通過識別並控制非CFTR離子通道的特性，或能有效改善治療性藥物對囊性纖維化患者的治療效果。

此外，控制這些離子通道的神經元似乎也能夠介導肺部組織對高滲鹽水的積極反應。

最後研究者表示，本文研究結果或與研究人員長期以來的觀點一致，即囊性纖維化患者的病理學表現僅僅是由CFTR通道功能的喪失所引起，促進或恢復這一功能的治療或許在臨床上具有積極的有益效應。

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