Nature：科學家發現新型的CRISPR基因編輯工具：CasX

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在短短7年時間裡，Cas9已經成為了在人類、植物、動物和細菌中能夠被使用的強大基因編輯工具，其能快速並準確地切割和拼接DNA，其也有望幫助開發治療多種人類疾病的新型療法。日前，一項刊登在國際雜誌Nature上的研究報告中，來自加州大學伯克利分校的科學家們通過研究發現了一種新型的小型CRISPR基因編輯工具：CasX，其與蛋白Cas9較為相似，但比Cas9小很多。

圖片來源： University of California - Berkeley

實際上，CasX是細菌和人類細胞中潛在的一種有效基因編輯工具，其似乎是在細菌中進化出的獨立於其它Cas蛋白的一種特殊蛋白，CasX能夠切割雙鏈DNA，結合DNA並調節基因的表達，同時還能靶向作用特殊的DNA序列。由於CasX來自於細菌細胞中，因此相比Cas9而言，人類機體免疫系統或許能夠更加容易地接納CasX。

研究者Benjamin Oakes說道，基因編輯工具的免疫原性、傳遞和特異性都非常重要，我們對CasX也抱有很大希望；這項研究中，研究者利用冷凍電子顯微鏡捕捉到了CasX蛋白在基因編輯過程中的快照圖像，基於蛋白質的特殊分子組成和形狀，研究者表示，CasX的進化獨立於Cas9，其二者並無共同祖先。

研究者表示，首先需要指出的是這些高度特異性的結構域是如何完成類似於他們在其它RNA引導的DNA結合蛋白中所觀察到的作用，CasX的最小尺寸有助於展示其在自然界中使用的基本配方，而理解這種配方則能夠幫助開發有用的基因編輯工具。

最後研究者Jennifer Doudna說道，生物化學、基因編輯和結構性實驗在單一研究中的極限就是能夠幫助研究人員儘可能地全面理解CasX的作用機制，後期研究人員還將繼續深入研究來闡明CasX的作用原理。

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