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未來科技局-基因魔剪製造「萬用」幹細胞,移植配型將成歷史

多能幹細胞(Pluripotent Stem Cell,PSC)是目前幹細胞研究領域的熱點和焦點。它可以分化成體內所有的細胞,進而形成身體的所有組織和器官。這一點就對人類器官修復治療有著極大的誘惑,再往狠了想,那可能就是肉體永生。

目前咱們經常聽說的與之相關的就是「幹細胞移植」了。比如治療白血病通常都是做骨髓移植,也就是造血幹細胞移植,而大多數情況下,都是使用異體幹細胞移植(說白了就是移植別人的)。

移植這種事情,也不是光憑你情我願,就可以辦成的。它必須經過一個叫做「配型」的嚴格過程,否則因為自身免疫系統的排斥反應,將造成十分嚴重的後果。

昨天《Nature Biotechnology》在線發表的一篇文章中,科學家們找到了製造繞過人體免疫系統的「萬用」幹細胞的方法。這是第一次有人設計出了可以普遍移植的幹細胞。

文章的第一作者 Tobias Deuse 解釋說:「為了做到這一點,我們使用 CRISPR 來切除細胞中兩種特定基因,這些基因在前期的研究中表明它們是免疫系統攻擊外來物的靶標。然而,我們發現這些細胞仍然會觸發自然殺傷(NK)免疫細胞的攻擊。最終我們發現了一個名為 CD47 的基因,在幹細胞中像拼圖一樣導入 CD47 基因就可以抑制 NK 免疫細胞的活性,從而達到完全避免排斥反應。」

不談全球,光是在中國,每年有多少白血病患者在漫長的配型等待期中病情逐漸加重最終不治而亡?有多少貧困家庭在配型等待期中耗盡家庭的每一分金錢積累,在配型成功時卻沒錢手術而放棄親人生存的希望?

貓哥希望這樣的技術能夠早日成熟投入臨床,讓幹細胞移植像接種疫苗一樣的簡單,或許費用會十分高昂,但在生死間掙扎的病人總是多了一道曙光么不是?


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