快訊！默克公司獲其在美國首個CRISPR專利！

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近日，全球領先的科技公司、基因編輯領導者默克 (Merck)公司宣布，美國專利商標局已經下發關於其proxy-CRISPR技術的專利申請的正式許可，這也是其在美國的首個CRISPR專利。

近日，全球領先的科技公司、基因編輯領導者默克公司宣布，美國專利商標局已經下發關於其proxy-CRISPR技術的專利申請的正式許可，這是其在美國的首個CRISPR專利，也是其在全球的第13項CRISPR專利。

此前，該公司已在澳洲、加拿大和歐洲獲得CRISPR配對切口酶技術專利（切割染色體序列的對立鏈，以便造成雙鏈斷裂），在澳洲、加拿大、歐洲、新加坡、中國、以色列和韓國獲得CRISPR整合技術專利（切割真核細胞染色體序列並將外部DNA序列植入），其為所有領域提供全部專利組合授權。

默克的proxy-CRISPR是一項新的基因組編輯技術，通過開放基因組，調整DNA，從而讓CRISPR更具效率、靈活性和特異性，這項技術能夠幫助科學家探索先前無法企及的基因組區域。

為了採用proxy-CRISPR方法，默克設計了兩個CRISPR系統，以相鄰的基因組為靶向並相互合作。一個CRISPR系統打開局部「門」，排除阻塞的染色質蛋白質，另一個CRISPR系統穿過這道「門」，尋找具體的調整方位。由於產生的調整需要兩個CRISPR綁定活動，proxy-CRISPR方法可以實現單個CRISPR系統的兩倍特異性。

但是由於去年年底的賀建奎事件讓基因編輯技術引起了科學、法律和社會方面的擔憂，默克公司表示其會慎重考慮基因編輯的道德和法律標準。該公司現已組建了生物倫理顧問小組，為其所開展的研究提供指導，包括基因編輯的研究或使用，並且確定了清晰的經營定位，在考慮科學和社會問題的同時，不會妨礙任何有前景的治療方法的研究和應用。與此同時，其制定並發布了一份長達六頁的政策聲明，旨在解決在研究和應用中使用CRISPR和其他基因組編輯技術的道德和技術問題，根據政策聲明，這些問題包括對個人及其後代的後果以及對整個社會的潛在影響。

默克執行董事會成員兼生命科學業務首席執行官吳博達 (Udit Batra) 表示：「作為CRISPR技術的領導者，我們將繼續與全球科學家合作，以負責任、合倫理的方式發揮這種強大工具的全部潛力。本次專利取得對美國的研究人員是一個好消息，其勢必會加速藥物研發進程。」

Batra曾在此前的訪談中闡述過默克在基因編輯領域的重點布局。它們包括開發更具體的切割和替換基因組相關部分的方法，同時避免脫靶效應; 開發更接近模擬人體細胞的更好細胞系進行體外毒理學研究，例如，使用基因編輯修飾Madin-Darby犬腎（MDCK）細胞，使其看起來更像人類腸道，或加強生物生產。

近年來，默克通過一系列合作和其他舉措，開展了基於基因編輯的藥物開發。上個月，其與Vertex Pharmaceuticals達成獨家研發許可協議。Vertex公司獲得兩款DNA依賴性蛋白激酶（DNA-PK）抑製劑以及一款臨床前化合物的研發許可，在基因編輯領域用於治療6種特定遺傳病適應症。

去年12月，默克(Merck)宣布與法國生物技術公司genOway達成一項涉及CRISPR/Cas9嚙齒動物模型市場的戰略聯盟，旨在讓非營利和營利性科學家使用Merck KGaA的CRISPR / Cas9技術。

參考文獻：

1.MilliporeSigma to Be Awarded First U.S. CRISPR Patent

2.默克就提高CRISPR基因組編輯方法獲首個美國專利

3.Merck官網

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