基因治療手術首次應用於常見眼病，有望治癒老年性黃斑變性

牛津大學2月19日宣布，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下，完成了世界第一例解決老年性黃斑變性（AMD）視力下降問題的基因治療手術。

老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。乾性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化，它會給病人視覺中心部分造成間隙或影像斑點，導致病人日常生活中出現閱讀和識別困難。接受第一例手術的是牛津大學年高80歲的奧斯本夫人。像許多AMD患者一樣，她的雙眼都有這種疾患，但左眼情況更為嚴重，中心視覺已經惡化，視力非常模糊。她說自己參與試驗的目的是為了給那些AMD患者帶來幫助。

導致AMD的一個關鍵因素是補體系統，其是人體免疫系統中與細菌作鬥爭的一個蛋白質系統。在發生黃斑變性時，這些蛋白質過度活躍並攻擊視網膜細胞，其方式與其攻擊細菌的方式相似。而基因治療的原理就是「停用」補體系統。

手術包括分離視網膜和向眼底注射含有病毒的溶液。該病毒帶有一種經過修飾的DNA序列，可以感染視網膜色素上皮（RPE）細胞，並可以糾正導致AMD的遺傳缺陷。因效果被認為是持久的，理想情況下，基因治療只需進行一次。

麥克拉倫解釋說：「利用病毒這種天然存在的生物體，將DNA傳遞到病人的細胞中。當病毒在視網膜細胞內打開時，會釋放出經過克隆的DNA，細胞開始製造可以改變疾病的蛋白質，來糾正由補體系統造成的炎症。」他希望隨著醫療器械和相關基因治療技術的發展，在未來幾年內，患有乾性AMD眼疾的人能夠得到有效治療。

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