基因編輯為何成為投資「新貴」？

日前，中經合集團宣布：其早期投資的公司「博雅輯因」完成Pre-B+輪約7000萬元融資，與此同時，擁有豐富臨床經驗的李雲博士加盟任職臨床研究部副總裁。博雅輯因是一家專註於基因組編輯技術的生物科技公司，致力於使用基因組編輯技術為傳統療法難以治癒的疾病開發新療法，以及為新葯研發提供創新方案。近年來，基因編輯已成為投資熱點——2018年10月，中經合投資的另一家矽谷基因編輯公司也獲得1.1億美元的融資，用以助力全球化市場開拓。

基因治療技術究竟是什麼？其發展前景如何？專業人士和資本市場又是如何看待的？

經濟日報記者在採訪中了解到，除了一些外源性損傷（物理或化學損傷）和細菌性感染外，人類大多數疾病的發生都與基因有關，比如RPE65基因突變會造成先天性黑蒙症，21染色體的增加造成唐氏綜合征等。癌症也是典型的基因病，比如一旦抑癌基因BRCA1發生遺傳性突變，會導致女性罹患乳腺癌和卵巢癌的概率高達70%。另外，心血管疾病、神經系統疾病以及病毒感染（如乙肝、艾滋病）等複雜疾病，都與基因有著密不可分的關係。

既然如此多的疾病都與基因有關，那修復基因不就可以從根源上治癒或者預防疾病嗎？這就是基因療法的邏輯和概念。

基因療法是以核酸（脫氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA）為治療物質，通過特定的基因轉移技術將治療性核酸輸送到患者細胞中（體內或者體外），然後利用這些外源核酸治療由於基因缺失、突變、擴增或異常表達引起的遺傳相關疾病，如惡性腫瘤、心血管病和傳染病等的治療方法。這些外源核酸通過替代或原位修復缺陷基因，或通過其產物干預致病基因的功能，從而在源頭上根除疾病發生的原因，或通過其產物改變細胞的生物學特性來幫助治療疾病。

在業內看來，2017年可以說是基因治療元年——FDA（美國食品藥品監督管理局）除了批准兩款基於細胞的基因治療藥物外，還批准了首款經典的基因療法Luxturna。於2017年12月獲批上市的創新基因療法Luxturna，主要用於治療患有特定遺傳性眼疾的成人患者和兒童，是首款在美國獲批的基於靶向特定基因突變的「直接給葯型」基因療法。

預計未來5年，罕見病處方葯市場將迎來高速發展，在2024年達到2620億美元，占整個處方葯市場的20%。這主要受益於基因治療和細胞治療等先進生物技術療法的突破。在不久的將來，還會有一系列基因療法獲得批准上市。

北京大學藥學院天然藥物與仿生藥物國家重點實驗室博士後李帥表示：「對於因基因失活造成的疾病，我們可以利用基因療法為細胞補充相應基因，以實現治療，這是過去大多採用的治療方法。然而，還有很多疾病是由於基因突變而導致的，顯然不適用『缺什麼補什麼』的策略。」對此，最理想的基因治療是對突變基因進行精準修復——這就要利用基因編輯技術。

簡單來說，CRISPR-Cas9是目前為止最強大的基因編輯技術，可以對DNA進行永久性操作，能夠廣泛應用在臨床、科研、農業、工業發酵等領域。而最讓人期待的，就是它在醫學領域的應用。利用基因編輯技術的基因療法給予人類無限想像空間，有可能助力癌症治療，讓人體增強等成為現實，甚至連古人夢寐以求的長生不老也不是遙不可及。當然，現階段這些仍屬想像，每一種技術都不完美——CRISPR-Cas9仍面臨著效率和脫靶的問題，並且遠非如我們理解的像編輯文字一樣精確。

既然基因編輯技術具有廣闊前景和市場，目前哪些技術優勢值得重點關注呢？中經合集團董事長劉宇環表示：「基因治療具有兩個核心，載體和治療性基因。其中，治療性基因以CRISPR系統為主。目前，國內的重點關注方向將是對這個系統在垂直疾病領域的深度應用開發。」他同時指出，基因載體的安全性和靶向性也是非常重要的研究方向。隨著相關技術發展，甚至可以將離體的基因治療轉變為在體的基因治療，大大增強療法的可及性。此外，基因載體規模化生產的質量控制，以及藥物商業化等也是決定公司能否快速發展的關鍵因素。

「基因編輯技術還可以賦能現有療法，比如優化CAR-T、異種移植、幹細胞等技術。目前，通用型CAR-T療法仍面臨著免疫排斥和移植物抗宿主病的風險，而結合基因編輯技術開展研發，也是未來重要的發展方向。」中經合集團全球醫療合伙人約翰遜·林強調。

（經濟日報 記者：錢箐旎 責編：王詠倩）

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