基因編輯治療疾病開啟！首例患者已接受治療

當地時間2月25日，CRISPR Therapeutics和福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）對外宣布， 首個基於CRISPR的基因編輯療法——CTX001已經開始了早期臨床試驗，目前已有首例患者接受治療。

這名患者患有嚴重的β-地中海貧血（β-thalassemia）。這一開始是「魔剪」技術應用於疾病治療並啟動臨床試驗的重要里程碑，有著重要意義。

首個基因編輯臨床試驗

作為首個重點項目，CTX001旨在治療成年人血紅蛋白生成不足的疾病。

不同於靶嚮導致疾病的缺陷基因，CTX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產生）實現治療目的，需要從患者體內取出造血幹細胞，在體外對其進行編輯，然後再注入患者體內，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求。

研究進展

Emmanuelle Charpentier（圖片來源：podcastscience）

值得關注的是，CRISPR Therapeutics的創始人之一是耳熟能詳的CRISPR「女神」Emmanuelle Charpentier。

2015年，CRISPR Therapeutics與福泰製藥展開合作，主要針對β-地中海貧血（β-thalassemia）、鐮刀型貧血症等疾病開發基於CRISPR的基因編輯療法。2017年，公司開始向監管機構申請臨床試驗許可。

2018年，歐洲監管機構首先為福泰製藥和Vertex和CRISPR Therapeutics點亮綠燈，允許其開展1/2期臨床研究，用於評估安全性和有效性。

目前，CTX001另一項針對鐮狀細胞貧血病（SCD）的試驗也已在美國啟動（被納入快速通道），已有患者入組，預計2019年中期進行臨床治療。

這兩項研究預計將對12名患者進行治療。如果結果積極，研究團隊計劃擴張至45名患者的規模，有望形成註冊資料庫。

基因編輯治療疾病是一個目標，該領域的其他公司也正在推進基於CRISPR的相關臨床試驗。最值得注意的是，由CRISPR「大神」張鋒創建的Editas Medicine公司預計將在今年下半年開始對患有遺傳性眼病的患者進行基因編輯治療（EDIT-101，1/2期臨床研究）。

責編：探索君

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參考資料：

1）張鋒公司使用CRISPR基因編輯成功治癒先天性失明，FDA已批准其臨床試驗

2）In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

3）CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

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