正在試驗的新療法可以恢復帕金森病的腦細胞

一系列臨床試驗測試了一種治療帕金森病的實驗性療法，該療法使用了一種新的方法:通過植入的埠將藥物直接注入大腦。主要研究人員相信這可能是神經疾病治療策略的「突破」。

在一系列新的研究中，科學家們開始測試一種治療帕金森病的新療法的有效性，以及這種療法的實施方法。

一個由來自英國和加拿大不同機構的研究人員組成的龐大團隊，其中包括英國的布里斯托爾大學(University of Bristol)和卡迪夫大學(Cardiff University)加拿大溫哥華的英屬哥倫比亞大學設計並實施了這項試驗。

在這項研究中，研究人員的目標是在醫生診斷為帕金森氏症的患者身上，恢復正在退化的多巴胺生成腦細胞。

由於多巴胺是一種幫助調節身體運動控制和靈活性的神經遞質，多巴胺的產生受損——由於釋放多巴胺的腦細胞發生變化——導致帕金森病的運動癥狀。

進行當前試驗的研究小組決定通過提高神經膠質細胞來源的神經營養因子(GDNF)的水平來修復這些腦細胞。GDNF是一種支持神經健康的蛋白質。

在發表在《帕金森病雜誌》上的研究報告中，科學家們解釋說，他們不僅測試了一種新的治療方法，而且還測試了一種創新的給藥方法——通過他們在顱骨中植入的一個埠。

非常令人鼓舞的結果

最初，研究小組進行了一項小規模的試點研究，有六名參與者——都患有帕金森症——他們的主要目標是確定這種新的治療方法是否安全。

下一階段，又有35名帕金森氏症患者參加了一項雙盲試驗，他們和接受治療的研究人員都不知道他們是在接受實驗治療，還是在服用安慰劑。

這項試驗持續了9個月(40周)，在此期間，研究小組每月給一半的志願者注射GDNF，給另一半作為對照組的志願者服用安慰劑。

最後，研究人員根據之前的測試結果組織了一個開放標籤的試驗。在這個試驗中，之前接受過GDNF的志願者繼續接受這種治療40周。

與此同時，那些之前服用安慰劑的人現在已經有40周的GDNF。研究人員寫道:「從2013年10月到2016年4月，所有完成父母研究的41名患者都接受了延長試驗的篩選。」

為了得到藥物，參與者同意在他們的技能中植入一個特殊的埠，這樣藥物就可以直接進入他們的大腦。在植入之後，志願者們平均每4周接受超過1000次的藥物注射。

當他們分析第一個9個月(40周)試驗的結果時，研究人員發現服用安慰劑的參與者的大腦沒有變化。然而，他們注意到，接受GDNF治療的志願者的殼質有100%的改善。殼質是大腦中含有多巴胺生成細胞的區域。

該研究的首席研究員Alan Whone指出:「腦部掃描的空間和相對幅度的改善，是以往通過外科手術治療帕金森氏症的試驗中所見不到的。」

「這代表了一些最令人信服的證據，我們可能有辦法重新喚醒和恢復多巴胺腦細胞，這些腦細胞在帕金森氏症中逐漸被破壞，」沃恩接著說。

「重大突破」

在18個月時，當參與者接受了9個月或整整18個月的GDNF治療後，研究人員發現，當他們與試驗前的表現分數進行比較時，每個人的運動癥狀都開始出現中度到顯著的改善。研究人員還得出結論，長期接觸GDNF是安全的。

然而，該小組警告說，在開放標籤試驗結束時，接受GDNF治療40周(9個月)的參與者和接受GDNF治療40周(9個月)的參與者在癥狀改善方面沒有顯著差異。

因此，研究人員認為他們需要做進一步的研究，來評估一個人應該接受多長時間的治療才能獲得最大的好處。

然而，該研究的合著者、創新藥物給葯裝置的設計者史蒂文·吉爾強調，目前的研究結果表明，這種新療法絕對安全可行，人們可以長期使用。

此外，他還指出，將藥物直接注射到他們所瞄準的大腦區域，有可能徹底改變神經系統疾病的治療方法。

吉爾說:「這項試驗表明，我們可以在幾個月或幾年的時間裡，安全、反覆地將藥物直接注入患者的大腦。」

「這是我們治療神經系統疾病的能力上的重大突破，比如帕金森氏症，因為由於天然的保護屏障，大多數可能有效的藥物無法從血液進入大腦。」--史蒂文·吉爾

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