囊性纖維化:現有藥物可能改善肺功能

研究人員表示，市場上已有一種藥物可以幫助囊性纖維化患者。

兩性黴素是一種抗真菌藥物，根據最近的一項研究，它可能幫助囊性纖維化患者對抗慢性細菌性肺部感染。

「真正令人興奮的消息是兩性黴素是一種已經被批准上市的藥物，」馬丁·d·伯克博士說。

這項研究發表在《自然》雜誌上，概述了研究人員令人鼓舞的發現。

研究小組使用了囊性纖維化患者的肺組織，以及囊性纖維化的動物模型，來觀察藥物將如何推動組織的變化。

他們發現兩性黴素會引起肺組織的變化。

這些變化與改善肺功能有關，包括pH值的恢復、抗菌活性的增強和黏度的改善。

此外，他們解釋說，人們可以將這種藥物直接注入肺部，這應該會減少副作用。

囊性纖維化

囊性纖維化在出生時就存在。患有這種疾病的人體內有一種有缺陷的蛋白質，這種蛋白質會影響產生粘液和汗液的細胞、組織和腺體。

囊性纖維化時，增厚的粘液可在受影響的器官中積聚。這可能導致這些區域的損傷或感染，這可能危及生命。

它還可能導致炎症，導致肺部或胰腺等器官出現問題。

囊性纖維化可影響不同的器官系統，如消化道，肺囊性纖維化可導致最嚴重的併發症。

厚厚的粘液會給人的肺部帶來嚴重的問題，因為它不僅會引起呼吸問題，還會導致慢性細菌感染。

治療是可行的，但並非對每個人都有效。這是因為人們有不同類型的突變蛋白，而有些人根本不製造任何蛋白質，這使得醫生很難或不可能治療。

囊性纖維化患者經常使用包括放鬆粘液在內的治療技術，他們可能已經學會了不同的呼吸和咳嗽方式。有些人服用處方葯，如支氣管擴張劑和黏液稀釋劑。

治療的主要目的是儘可能地減緩肺部疾病的發展。這就是兩性黴素的用武之地。

為什麼抗真菌藥物可能有幫助

伯克教授指出，兩性黴素有可能適用於所有囊性纖維化患者，無論他們的突變類型是什麼;即使沒有這種蛋白質，它也能起作用。

「我們沒有試圖糾正這種蛋白質或進行基因治療——後者對肺部還沒有效果——而是使用了一種小分子替代物，可以實現缺失或缺陷蛋白質的通道功能。」--Martin D. Burke教授

對於10%的囊性纖維化患者來說，這種治療尤其有價值，因為他們根本不產生受影響的蛋白質——目前，這些人對任何可用的治療都沒有反應。

科學家們需要做更多的研究，並進行人體臨床藥物試驗來驗證這些發現，然後醫生才能為囊性纖維化患者提供這種治療。

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