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頂尖科學家失敗154次,6000億美元打水漂,卻還治不好蘇大強的病

每經編輯:鄭直

圖片來源:《都挺好》劇照

最近,一部著眼於父母和子女家庭關係的《都挺好》火了。

片中愛作妖、瞎折騰的父親蘇大強,一度讓觀眾恨得牙痒痒的,甚至一組粉絲自製的「蘇大強表情包」也迅速走紅。

不過,在讓人淚奔的大結局播出後,很多觀眾從心裡原諒了已經老年痴呆的蘇大強...

每經小編(微信號:nbdnews)注意到,大約60%-70%的老年痴呆癥狀,都源自於蘇大強被診斷出的阿茲海默症。有患者家屬也分享了自己的感受。

根據美國疾控中心的數據,阿茲海默症已成為美國老年人的第三大殺手,僅次於心臟病和癌症。在全球範圍內,目前每3秒鐘就有1位新確診的阿茲海默症患者。

但更可怕的是,這種慢性疾病需要患者家庭付出巨大的時間、精力和經濟投入。美國國家老齡化研究所(NIA)的數據顯示,阿茲海默症已經成為發達國家中最「燒錢」的一種疾病:

2018年,僅僅在美國境內,與阿茲海默症相關的治療成本高達2777億美元(約合人民幣1.87萬億元),這個數字甚至超過了同年芬蘭的GDP(2766億美元);

而在全球範圍內,阿茲海默症帶來的治療花銷已經總計突破1萬億美元,預計在2030年會突破2萬億美元。

而這些數字,還沒有包括患者家屬24小時的陪伴,以及留下的傷心眼淚。

為了攻克這個給人類帶來無數痛苦的慢性疾病,各國醫療機構以及全球三十幾家最頂尖的製藥公司都不惜投入重金,集中了最優秀的科學頭腦研究這個難題。

從1998年起至今,為了攻克阿茲海默症,全球累計研發投入超過6000億美元。

據每經小編(微信號:nbdnews)的不完全統計,公開宣布的研發失敗至少有154次。而最新的一次攻堅失敗,剛好發生在《都挺好》大結局播出前夕。

難以攻克的阿茲海默症

3月21日,美國渤健(Biogen)公司聯合日本衛材(Eisai)公司宣布,提前終止渤健公司開發的β澱粉樣蛋白(Aβ)抗體治療阿茲海默症患者的3期臨床試驗。

受此消息影響,渤健股價盤中最低跌至216.7美元,最終報收226.88美元,收跌29.23%,較前一日收盤價跌去93.7美元,創下十四年來最大單日跌幅,市值也抹去近180億美元。

為了穩定股價,渤健公司隨後緊急宣布了50億美元回購計劃,但投資者「不為所動」,截至北京時間3月28日凌晨1點,該公司股價尚未出現明顯反彈。

渤健和衛材攜手開發的藥物暫名為aducanumab,從2017年10月開始對外公布,並已進入臨床第三階段的試驗。這一階段的藥物試驗在全球隨機選取患者(幾百至幾千人)進行,以此來確認藥物的臨床療效和安全性。晚期階段的試驗結束後,新葯申請將會提交至美國食葯監局(FDA);FDA如果批准,新葯就可以上市使用。

也就是說,此次渤健停止臨床試驗的藥物已經處於上市前夕。華爾街分析師此前認為,如果這款藥物順利上市,到2023年這款藥物銷售收入有望達到30億美元,為渤健公司貢獻接近20%的年收入。

每經小編(微信號:nbdnews)注意到,就在今年1月,著名的羅氏製藥(Roche)宣布,將停止治療早期散發性阿爾茨海默患者的試驗。這一次,科學家們同樣是倒在了臨床第三階段的「臨門一腳」上。

除了在2019年這兩次失敗,據每經小編(微信號:nbdnews)不完全統計,在2018年,阿爾茨海默症藥物研究失敗至少有6次。其中最令人震撼的是在2018年1月,全球最大製藥公司輝瑞(Pfizer)發表聲明,宣布因技術能力不足將暫停治療阿爾茨海默症和帕金森症的藥物研發。

美國製藥研發協會(Phrma)統計顯示,在1998-2017年間,測試失敗的阿茲海默症藥物實驗總計146次。算是2018和2019兩年的新增案例,在過去20年間,全球最聰明的科學家們,在阿茲海默症身上總共至少栽過154次跟頭。

二十多年來,包括拜耳(Bayer)、禮來(Eli Lily)、葛蘭素史克(GSK)、默沙東(MSD)、輝瑞(Pfizer)在內的頂尖醫藥企業已經投入超過6000億美元用於該領域研發,僅2017年一年研發投入就高達714億美元。


患病成因未知,研發進展困難

1901年,德國神經病理學家愛羅斯·阿茲海默,對一位陷入老年痴呆的50歲婦女跟進觀察數年,確診了相關癥狀。從此之後,這種可怕的病症,就以阿茲海默的名字命名。

史上第一位阿茲海默症患者 圖片來源:共有領域

然而,118年過去了,人類對阿茲海默症的成因和治療方案還是知之甚少。目前世界上並沒有可以阻止或逆轉病程的治療方法,只有少數幾種藥物被認為可以暫時緩解或改善阿茲海默癥狀。

目前阿爾茨海默症被視為一種退行性神經疾病,是一種發病進程緩慢、隨著時間推移不斷惡化的持續性神經功能障礙。

科學家普遍認為,有將近七成的患病與遺傳有關;其餘的風險因素還包括頭部外傷、憂鬱症和高血壓等。同時,環境污染、生活方式、過度肥胖等因素也會增加患病幾率。不過到目前為止,只有1%-5%的阿茲海默症患者被診斷出非常明確的患病成因。

海外媒體科普宣傳

到目前為止,科學家對阿茲海默症的研究集中在大腦中異常累積的兩種蛋白:Tau 蛋白和β-澱粉樣蛋白。

研究者發現,隨著年齡增長,一部分人的大腦中會出現β-澱粉樣蛋白斑塊的積累,這種斑塊在阿爾茨海默症患者的海馬體區域(學習及記憶功能相關)尤為集中。

患者大腦萎縮變異 圖片來源:阿茲海默協會

因此,目前大多數的臨床試驗是以β-澱粉樣蛋白為靶向,試圖分解或阻止β-澱粉樣蛋白斑塊的形成。各大製藥公司紛紛從這一思路出發研製新葯,但又紛紛鎩羽而歸。在2019年最新的2起案例中,羅氏製藥和渤健公司的藥物研究都以β-澱粉樣蛋白為靶向。

Science雜誌介紹到,最近幾年來,科學家的思路也在不斷擴展,β-澱粉樣蛋白以外的研究方向不斷受到重視。這也許是未來取得突破的希望所在。

在美國,阿茲海默症患者人數預計在2025年將達到1400萬,是現在的三倍,而與之俱來的沉重醫療負擔則大半要靠醫保報銷解決。為了緩解資金壓力,美國聯邦政府提出了在2025年之前攻克阿茲海默症的目標。

從2008年開始,美國健康中心就專門為阿茲海默症研究撥款,這是繼癌症和艾滋病之後,第三個美國官方單獨撥款籌集研究經費的疑難病症。

不過,該中心前總監哈羅德表示,他並不看好「2025目標」能夠順利實現。但他個人相信,醫學界會為了攻克這個難題,持續奮戰到底。


患者家庭負擔沉重

其實,對於阿茲海默症患者本人來說,可能並沒有什麼生理上的巨大痛苦。

有患者家屬分享道,得病的外婆「除了腦子糊塗,沒有其他生理病痛,吃的有時候比我們還香」。

雖然患者本人「傻傻地」並不痛苦,但痛苦的負擔卻留給了負有照看義務的家人。

照顧阿茲海默症患者是一項特別折磨人的任務。

據阿茲海默協會的統計,2016年,僅僅在美國,就有超過1500萬患者家庭成員和朋友提供了182億小時的無償護理,經濟價值超過2300億美元。平均每個患者家屬,每周要犧牲的個人時間超過47小時。

除此之外,由於老年痴呆帶來的失智表現,患者最終會全面失去基本生活能力。陪護人員必須協助洗澡淋浴,並處理尿失禁後弄髒的尿布。

與一般護理人員相比,阿茲海默症患者的陪護人員處理患者行為或情緒問題的時間多了四倍,處理大小便失禁等生活失能狀況的時間多了兩倍半。35%的陪護人員報告,因為照顧阿茲海默症患者,他們個人的身體健康狀況出現下降。

(封面圖片來自攝圖網)

每日經濟新聞


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