確定生化開關可以觸發治療肌肉，腦部疾病

St. Jude兒童研究醫院的科學家們發現，ULK1和ULK2酶在分解稱為應力顆粒的細胞結構中發揮著關鍵作用，其持久性導致蛋白質的毒性累積，從而殺死肌肉和腦細胞。這種累積是三種相關疾病的病理學的核心：包涵體肌病（IBM），肌萎縮側索硬化症（ALS）和額顳葉痴呆（FTD）。

IBM導致手臂和腿部肌肉無力。ALS，也稱為Lou Gehrig病，由於控制隨意肌的神經細胞死亡而導致癱瘓。FTD是一種痴呆症，可以破壞與人格，行為和語言相關的大腦區域。

該團隊由St. Jude研究員Mondira Kundu博士領導，該博士是St. Jude病理學系的准成員，該團隊在「 分子細胞 」雜誌上在線發表了他們的研究結果。

應力顆粒是生物「風暴避難所」，當細胞的健康受到熱量，化學物質或感染的威脅時，它會暫時保護遺傳分子和蛋白質。當去除應力時，這種顆粒通常會被拆卸，但是在拆卸機器中引起故障的突變會導致它們持續存在。其中一個突變位於一個名為VCP的基因中，聖猶達研究人員發現ULK1 / 2是VCP的關鍵激活因子。因此，他們認為用於增強這些酶的藥物可以幫助治療IBM，ALS和FTD的病理。

其他St. Jude的作者是Bo Wang，Brian Maxwell，Joung Hyuck Joo，Youngdae Gwon，James Messing，Ashutosh Mishra，Timothy Shaw，Amber Ward，Honghu Quan，Sadie Miki Sakurada，Shondra Pruett-Miller，Peter Vogel，Hong Joo Kim和君俊鵬 共同作者Tulio Bertorini與田納西大學希思科學中心合作。共同作者J. Paul Taylor是霍華德休斯醫學研究所的研究員，也是St. Jude細胞和分子生物學系的主席。

該研究得到了美國國立衛生研究院（R01 MH115058，HL114697，R01 GM114260，R35 NS097974），ALP研究的Robert Packard中心和St. Jude的籌款和意識組織ALSAC的支持。

（來源：聖猶達兒童研究醫院）

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