臨床試驗改善遺傳性佝僂病的治療

一項新的研究顯示，與印第安納大學醫學院的研究人員合作開發的一種藥物可以緩解罕見肌肉骨骼疾病的癥狀，這種藥物比傳統療法更有效。研究結果發表在「柳葉刀」雜誌上。

X連鎖的低磷血症，或XLH，是一種導致佝僂病和骨軟化，或骨骼軟化的磷酸鹽萎縮疾病，並可導致身材矮小，腿部彎曲，牙膿腫和骨痛。這種罕見的遺傳性疾病每20,000人中就有1人受到影響。

研究人員在全球16個中心招募了61名年齡在1至12歲之間的兒童，包括美國，加拿大，英國，瑞典，澳大利亞，日本和韓國。這些兒童被隨機分配接受Burosumab，這是一種雙周注射，於2018年4月獲得美國食品和藥物管理局批准，或者是每天多次服用口服磷酸鹽和活性維生素D的常規療法。主要結果是X射線佝僂病的改善，由放射科醫師評分，他們不知道參與者所處的治療組。

觀察了64周的兒童，經過40周的治療，研究人員發現，接受Burosumab治療的兒童中有72％實現了佝僂病的大量治癒，而傳統治療組中只有6％的兒童獲得了大量治癒。Burosumab還導致腿部畸形，生長，6分鐘測試中的距離以及血清磷和活性維生素D水平的更大改善。

「這是第一項將Burosumab與傳統療法進行頭對頭比較的研究，」首席研究員Erik Imel博士說，他是IU醫學院醫學副教授。「我們現在知道Burosumab對傳統治療方法的益處有多大。這些信息對於醫生為XLH患者做出治療決定至關重要。」

研究人員計劃繼續研究Burosumab的長期影響，包括治療兒童對成人身高的影響，以及這種治療是否會減少手術矯正弓腿的需要。

Burosumab阻斷了一種名為成纖維細胞生長因子23的蛋白質，最初由印第安納大學醫學院的研究人員發現。Burosumab由Ultragenyx Pharmaceutical，Inc。與Kyowa Hakko Kirin Co.，Ltd。及其歐洲子公司Kyowa Kirin International PLC以Crysvita品牌合作銷售。

（來源：Indiana大學）

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