200萬美元，「史上最貴」療法在美獲批！元芳，你怎麼看？

你能想像到的一款葯價格最貴會是多少錢？

1萬，10萬，100萬……?

諾華剛剛獲批的一款療法定價可能超出你的想像：212.5萬美元，摺合人民1466.19萬元。

吃驚嗎？敢相信嗎？

莫慌，你沒有數錯小數點，感到不可思議的肯定不止你一個！

這款被美聯社、路透社、新華社等諸多國內外媒體稱為「史上最貴」療法有何神奇之處？

先拋開價格，下面讓我們認識下這位身價不菲的「主角」：

這款新療法名為Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi），於當地時間5月24日在美獲批上市，用於治療兩歲以下嬰幼兒脊髓性肌肉萎縮症。

作為該適應症的首款基因療法，它得到了美國藥品監管機構的高度評價。?

「此次批準是基因和細胞療法治療一系列疾病的又一里程碑事件。」美國食品藥品管理局（FDA）執行局長奈德·夏普萊斯表示，「伴隨著基因療法每次新葯獲批，我們見證了這一激動人心的科學領域正從逐漸從概念變為現實。」

「基因療法產品改變了眾多患者的生命軌跡，為他們點燃了生命的希望。沒有這些產品，他們可能會面臨絕境，甚至死亡。」奈德·夏普萊斯接著表示。

脊髓性肌肉萎縮症臨床主要表現為肢體近端進行性、對稱性肌無力和肌萎縮，根據發病年齡和嚴重程度，可分為兒童型和成人型，尤以兒童型脊髓性肌萎縮症發病率最高，嚴重程度也最高。

數據顯示，兒童型脊髓性肌肉萎縮症發病率為1/6000~1/10000，是嬰幼兒期最常見的致死性神經遺傳性疾病之一。

兒童型脊髓性肌萎縮症是因位於染色體5q13區域的運動神經元存活1（SMN1）基因突變所致。SMN1基因負責編碼運動神經元（SMN）蛋白，這種蛋白對運動神經元細胞的維護和運行至關重要。

大腦和脊髓的運動神經元控制著整個身體的肌肉活動。如果沒有足夠的功能性SMN蛋白，那麼運動神經元就會死亡，造成肌無力或肌萎縮，最終導致癱瘓或死亡。

患有脊髓性肌萎縮症的嬰幼兒，身體都是軟軟的，無法正常抬頭、吞咽和呼吸。「由於呼吸衰竭，罹患這種疾病的大多數嬰幼兒大多都活不過幼兒期。」FDA生物製品評估和研究中心主任彼特·馬克斯博士說，「現在， Zolgensma為患兒父母提供了一個新選擇，能最大程度地延緩疾病進展，並提高生存率。」

Zolgensma是一種基於腺相關病毒載體的基因療法，一次性靜脈內給葯便可修補相關基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。

Zolgensma的獲批基於一項已經完成的1期臨床試驗START，以及一項正在進行中的3期臨床試驗STR1V。

這兩項臨床試驗共入選36位罹患嬰兒型脊髓性肌萎縮症的小兒科患者，研究起始時這些患者年齡約在2周～8個月之間。

在已經完成的START臨床試驗中，15名患者接受了Zolgensma的治療，在接受治療後24個月的隨訪時，所有患者仍然存活，且不需要永久性的呼吸支持。

在正在進行的STR1V臨床試驗中，21名患者接受了Zolgensma的治療，截至隨訪數據截止日期，即2019年3月，19名患者依然存活，且不需要永久性的呼吸支持，1名患者死於疾病進展，1名患者退出。在19名依然存活的患者中，13名患者年齡至少有14個月大。

與自然歷史數據相比，這些臨床試驗數據證明了Zolgensma的有效性。這一疾病的自然歷史數據顯示，超過90%患者在24個月時會死亡或者需要永久性呼吸支持。

在獲批前，Zolgensma已獲突破性療法、優先審評資格、孤兒葯資格等認定。

實際上，在上個月發布2019年第一季度財報時，諾華就已經透露，「接下來我們將迎來Zolgensma的獲批上市」。

對Zolgensma的獲批，業內十分期待，雖然預測價格會很貴，但大多都沒有預料到會這麼貴。

212.5萬的上市美元，即使對美國中產家庭來說，也是天價。

對此，諾華高管的解釋是，與需要長期多次治療的現有療法不同，Zolgensma是一次性治療，如果患者存活期達到5年，則相當於每年平均花費42.5萬美元，並不比現有的一些療法更貴。

對此，元芳，你怎麼看？

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！