一支葯售價1448萬元背後 無奈的不僅是患者家屬

醫學聯絡官

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這是一種對普通人而言，價格高到無法接受、也無法理解的葯。

近日，小兒脊髓性肌肉萎縮藥物經美國FDA批准上市。相對於突破性的藥效實力，引發大家感嘆的是其價格，定價為212萬美元，約合人民幣1448萬元，以至於可以選擇分期付款。

該藥物好處是一針見效，不存在什麼療程治療的概念。但其價格給我們的感覺依然是：「有和沒有這種葯，沒什麼差別。」畢竟很多人竭盡一生，也只不過一套房子而已。幸運的是該藥物在美國醫保覆蓋範圍內，可以部分降低個人經濟壓力。

這個葯為何如此昂貴？最重要的原因是小兒脊髓性肌肉萎縮屬於罕見病。

根據罕見病信息網及美兒SMA關愛中心網顯示，該病的發病率是未知。

未知，也就意味著不確定現有病人數量，無法通過概率來計算預期用藥數量。此外，該病最嚴重的類型是出生後6個月前發病，大多數患兒會在兩歲前因呼吸衰竭而離世。極短的生存期對於疾病統計而言非常困難。而第二類型的發病時間多為出生後6到18個月，其中一大部分可以活到20-30歲。

極低的發病率，意味著藥品無法實現規模化獲利，再加上前期投入風險，使得葯企不願意投入該項病種的研究中。目前，我國對於罕見病的保障有限，在2018年5月份，才由國家衛生健康委員會等五部委聯合發布了《第一批罕見病目錄》，且國家醫療保障局並未參與該目錄製定，病種未納入醫保，意味著需要依靠個人支出來購葯。企業想拿回研發投入的錢，可謂難上加難。

而且漫長的藥品註冊歷程，使得藥物不僅僅是研發成功就可以上市。為保證藥品安全穩定有效，註冊審批過程可謂「路漫漫其修遠兮」。在今年5月初，國內1類創新葯聚乙二醇洛塞那肽上市時，曾引起國內醫療圈的轟動。

這是通過優先審評審批程序獲批的藥物，拋開其研發過程，單單註冊審批走了多久呢？我們看下數據。

注意左上角的CXHL0601146，CXHL指的是國內新葯類化學葯臨床試驗申請，06表示2006年，也就是說這個葯從開始走臨床審批到上市，經歷了13年。嫌慢？這已經是開啟最大速度審批了，走的是「優先審評審批程序」。而且這還真不一定是純審批工作不到位，也可能是臨床過程進展不順暢。

根據《關於鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，防治艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、罕見病、惡性腫瘤、兒童疾病、老年人特有和多發的疾病且具有明顯臨床優勢的藥品註冊申請均可列入優先審評審批範圍。但一個優先也要動輒十幾年的時間，別的不說，國內企業有多少敢拍著胸脯說，「我們公司能存活60年沒問題！」

漫長的時間充滿各種可能性，萬一研發人員離職了，人員交替帶來的損失不可估量；萬一企業效益不佳，運氣好的會被收購兼并，繼續做註冊研發；運氣不好的直接消失的無影無蹤。

前期研發註冊的投入資金怎麼辦？啥資金？啥投入？你們公司都沒了，還要啥自行車？一個新葯上市，可謂一將功成萬骨枯。同一類藥物，可能只有你家的成功了。你家的多種藥物，可能只有一種上市了。那些失敗的研發註冊經費，都要轉移到上市新葯身上，否則，以後哪有錢來繼續做研發。

在電影《我不是葯神》中，諾華被演繹成一個唯利是圖的葯企，但這次研發出天價葯的恰恰還是它。一流的葯企永遠是創新葯，但能承受這種重任的，必須要有充足的利潤保證。

罕見病用藥，需求數量少，導致無法用規模化量產來分擔研發成本。價格一般昂貴，除非像這款天價葯一樣，一次用藥即可。否則患者家庭會慢慢被拖垮，而且長期用藥會導致患者有情緒，用藥抵觸。不利於治療，反過來又影響企業研發、生產積極性。

研發未必能上市，上市未必能賣掉，賣掉未必能回本。研發生產一種從商業角度講，大概率是不存在任何利潤的葯，何苦來哉？

另一方面，因為缺少一線用藥，病人來了又不能袖手旁觀，國內醫生只能選擇效果欠佳的替代用藥，效果差，風險高，甚至可能發生醫療事故，既耗費了醫療資源，又增大了經濟投入。

自主研發罕見病藥物，還是要靠政府牽頭，但需要避免出現搞個科技創新計劃書就等著政府補貼的皮包企業。再就是推動罕見病保險制度，降低病患生存壓力。積極提倡葯企獲利宣傳，避免創新葯企業陷入「子貢救人」的道德陷阱。一個良好的社會環境，是促進企業願意承擔更多社會責任感的基礎。我們必須認識到一點，只有葯企能獲利狀態下生存，病患才有機會活下去。

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