實踐之路：2019真實世界研究峰會圓滿落幕

導語：2019年5月31日—6月1日，由生物谷主辦的第三屆真實世界研究峰會在上海隆重召開。

來源：梅斯醫學

2019年5月31日—6月1日，由生物谷主辦的第三屆真實世界研究峰會在上海隆重召開。此次峰會聚焦真實世界證據（RWE）在中國的落地，以「實踐之路」為主題，邀請國家RWE政策相關部門領導、國內RWE專家院士、國內外製葯企業醫學部負責人、大數據公司高管共聚一堂，暢談真實世界研究在踐行證據驅動營銷、強化產品整體競爭力的道路上，如何高質量的提供價值轉化。同時，與會專家還對國家食品藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）剛剛發布的關於真實世界證據相關的最新政策進行了解讀和討論。（2019真實世界研究峰會隆重開幕，行業大咖共話CDE新政策！）

臨床研究難逃問題守恆定律：科學帶來的結果才是有價值的

房澍名博士表示，「一直以來，隨機對照研究（RCT）備受臨床醫師的青睞，因其具備臨床科研設計有四大原則：隨機化、設立對照、盲法、基線可比性，是循證醫學證據的基石，是臨床療效評價的「金標準」。RCT研究具有無可厚非的科學性，然而，科學只是一種方法學手段，而不是目的。RCT研究逐漸表現出設計過於理想、抽樣局限性以及安全性數據不充分的弊端，在這樣的背景下，真實世界研究應運而生，而且似乎離我們越來越近。」

「真實世界證據需要從兩個維度進行考量：數據獲取和研究方法。數據獲取可從多方渠道進行獲取，比如電子病歷，醫保資料庫，電子設備，患者登記項目及手機軟體等。通過對海量數據進行分析，獲得巨大價值的產品、服務或深刻的洞見。真實世界的大數據數據研究成就了中國慢病前瞻性研究項目（KSCDC），收穫了學術大滿貫。同樣，基於APP的大數據同樣可以在JAMA發表，2017年研究人員利用來自APP的10,000 名受試者的數據分析其生活作息與肥胖的關係。因此，在挖掘數據背後價值時，我們需要從尋找因果到發現相關、從理想狀態到展現現實、從回答問題到提出問題、從理論有用到實際有用。」房澍名博士強調。

建設臨床科研一體化平台，實踐真實世界研究的數字生態

來自上海交通大學醫學院附屬新華醫院臨床研究中心周欣主任分享了大型綜合醫院臨床研究實踐之路。周欣主任指出作為一個擁有13億人口的大國，我國患者數量多，疾病譜系廣，有豐富的臨床研究資源。我國儘管有著豐富的臨床資源，卻嚴重缺乏大規模、有影響的臨床研究工作和成果。目前，臨床科研工作模式存在諸多問題，比如被動式科研，臨床與科研無法實現有機結合，數據不可控以及缺乏科研影響力。如何有效解決這些問題，是我們一直在思考的。

緊接著，周欣主任表示，「為了解決這些問題，新華醫院建設有獨立運營的臨床研究中心（CRU），通過六大模塊運作，包括項目管理模塊，方法學支撐模塊，數據管理模塊，質量風險管理模塊，項目轉化模塊和培訓及對外交流模塊，整合醫院現有臨床與基礎研究資源，為涉及人體的臨床研究提供管理及技術支撐。中心配有專職流行病學與生物統計學專家，數據管理人員和臨床研究協調人員等，為臨床研究提供高效高質的技術平台服務。同時，開展數字化科研，建設臨床科研一體化平台全流程設計，打造臨床研究與臨床診療的無縫閉環，營造真實世界研究的數字生態。」

立足真實數據，全面反映臨床診療過程

來自復旦大學生物統計教研室趙耐青教授以「真實世界數據中與可信性，可行性和支持藥物研發的相關問題考慮 」為題，從臨床真實世界研究的意義，國內外真實世界數據以及藥物研發等多方面的解讀了真實世界研究的問題和思考。趙耐青教授提到，真實世界數據的真實性和可信性是能否成為有價值可信的RWE的關鍵的第一步，數據可靠，真實，證據要求可信，不是所有的真實世界證據可以用於支持藥物研發的。一般而言，嚴格把控數據質量的前提下，前瞻性研究的結果為最終依據是相對比較可信的。同時，在藥物研發考慮適應症時，可優先考慮罕見病以及一些中藥醫院院內製劑所適合的適應症。

同時，趙耐青教授強調，「最近ICHE9給出的新的增補：ICH E9/R1，對當前臨床試驗設計提出一個新概念—Estimand，主要是概述六類伴發事件的相關處理原則。臨床研究中較為常見的兩類事件如下：在臨床試驗後期，由於中期分析或其他研究的結果展示試驗組用藥優於對照組用藥，對照組的對象改用試驗葯(switch)。rescue medication（補救用藥）是一類常見的伴發事件。雖然在增補文件R1中沒有給出具體的方法，僅提到六類伴發事件，需要在研究方案中定義四個屬性：目標人群，目標變數，伴發事件和效應指標。」

邁向精準醫學時代，真實世界研究提升產品醫學價值

來自第一三共製藥公司醫學部張瑩總監認為，真實世界證據不僅會在新葯的研發模式和審批制度的改變上發揮出越來越大的作用，而且在精準醫學的進一步發展和完善過程中也會發揮重要的作用。精準醫學的核心任務，我們需要建立這樣一種醫學模式：將個體的臨床信息和分子特徵用來構建一個巨大的「疾病知識網路」，並通過這種知識網路來支持精確診斷和個體化治療。

另外，張瑩深入淺出的分享了她曾經運營的真實世界研究案例，如通過對口服抗凝藥物的真實世界研究及藥物經濟學這個案例分析了整體研究設計理念，研究成果對產品帶來的相關獲益。 在ETNA-VTE研究案例中，真實世界研究在產品上市前同步開展登記研究，並在產品上市後提供相關研究證據解答臨床實際問題，同時也為世界範圍內的廣泛應用帶來充分的證據。

罕見病登記研究：全球實踐和中國經驗

登記研究的價值越來越被認可。患者登記研究是指一個有組織的系統，使用觀察性研究收集統一的臨床或其他數據，以此對某一患病人群，或暴露在某種特定情況下的人群進行結局評估，該評估可以用於一個或多個預先設立的科學，臨床或政策目的。

來自住友製藥醫學事務張善中總監分享了罕見病患者登記研究的全球實踐和中國成功案例。張善中表示，「登記研究是開展罕見病研究非常有效的手段，能夠回答諸多關鍵性科學問題，改善罕見病的診療。通過開展中國戈謝病登記研究，不僅補充了全球戈謝病登記研究中國患者的數據，也幫助注射用伊米苷酶完成了：2014年中國134名患者的再註冊和2017年III型25名中國患者適應症的擴展。通過學習借鑒全球實踐以及中國經驗，利用真實世界數據幫助罕見病藥物可及性的加速解決上。」

對於罕見病登記研究未來發展，張善中表示，「目前，罕見病登記研究是對上市授權持有人，在風險評估方案中的要求，也是監管法規的要求，比如：兒科患者的治療和孤兒葯，然而現有登記研究方法在科學性上和資源配置上存在缺陷：比如現有登記研究沒有得到充分利用，可能導致重複的努力，效率不高，缺乏通用的方案、科學方法和數據結構，以及缺乏數據共享和透明度。如果是孤立的登記研究，很難評估結果的有效性。」

鏈接現象與數據：賦能真實世界研究

當今，人工智慧和大數據已逐漸深度到醫學領域，然而如何將醫療大數據變成可用於研究的數據，變成循證醫學研究的證據，如何保護患者個人隱私的前提下促進醫療大數據的整合和共享，已成為行業重點攻克的難題。

最後，神州數碼醫療科技股份有限公司高級副總裁兼首席醫療信息官弓孟春博士指出，「醫療衛生行業的數據量大且數據種類複雜，其中包含的數據價值也極為豐富。在臨床實踐中，數據和信息安全涉及到隱私保護，而且大數據資源也是國家戰略資源，涉及到國家的生物安全、國家安全。從數據本身來講，應該建立行業內的數據使用、共享的機制和規範，只有標準化，才能夠充分發揮數據的力量。在標準化的基礎上，建立真實世界大數據研究的完整性應用體系。」

80%專業醫生都在用梅斯醫學APP

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！