中國細胞治療監管放鬆，國際學術組織表示憂慮

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撰文 | 何東明 葉水送

責編 | 陳曉雪

6月4日，《自然》雜誌報道，國際幹細胞研究學會罕見批評中國此前發布的一項有關細胞治療的徵求意見稿。

國際幹細胞研究學會（ISSCR）5月20日以公開信的形式，致函中國國家藥品監督管理局局長焦紅，敦促中國取消允許部分醫院自行向患者銷售細胞治療的草案。

國際幹細胞研究學會創立於2002年，目前在全球60多個國家擁有4000多名會員，是國際幹細胞及再生醫學領域的知名學術團體。

5月20日，國際幹細胞研究學會主席Melton代表ISSCR發表公開信

國際幹細胞研究學會主席 Douglas A. Melton 在公開信中表示，「我們非常擔心中國新提出的法規，它將激勵醫院把未經證實有效以及安全的治療措施直接給患者使用。」

今年3月，中國衛健委發布的一項關於體細胞療法的徵求意見稿（《關於徵求體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》），允許醫療機構的部分細胞療法毋需通過傳統的嚴格藥品審核流程便可出售，此徵求意見稿一經公布引發業內廣泛關注。

此前《知識分子》也關注過此事件[1]。新的法規要求具備一定條件的醫療機構，在備案後可研發、製備並在本醫療機構內開展體細胞治療臨床研究和轉化應用。醫療機構是體細胞治療臨床研究主體，也是轉化應用的責任主體。

在很多人看來，此法規讓醫院在細胞治療中 「身兼數職」，既充當了運動員，也是裁判，因此有質疑聲認為，《徵求意見稿》中的監管能否保證細胞療法的安全性和有效性。

ISSCR 主席、哈佛大學幹細胞研究所教授 Douglas A. Melton 在信函中表示了同樣的憂慮。他認為，該徵求意見稿將驅使醫院直接向消費者銷售未經審批的治療產品，從而可能傷害民眾健康，並有損中國再生醫學團體的國際形象。

在國際上，細胞療法的應用需要經過大規模的嚴謹臨床試驗確保其安全性和有效性，耗資巨大且審批時間漫長。而按此次國家衛健委的《徵求意見稿》，入選醫院只需通過自身的審查委員會審核，認為該療法具有安全性與有效性，上報備案材料並經衛健委組織專家的評估通過備案後，就可向患者售賣，用以治療癌症等疾病。

Melton 指出，醫療機構終究是小樣本臨床試驗，安全性與有效性難以得到保證，「進行有限的安全性和有效性的臨床試驗是不充分的，並且不符合國際標準」。

此前，未經嚴格檢驗的細胞治療產品的非法售賣在全球已出現很多案例，即使經過嚴格審批的治療產品也會帶來諸多不良事件。美國監管部門基於細胞治療臨床試驗暴露出的一些嚴重安全問題，使得細胞治療的臨床應用步伐放緩，澳大利亞和加拿大也在加強監管。

Melton 還建議將細胞治療的監管權力交給國家藥品監督局，因為通過這種監管能確保細胞治療在進入市場前是安全有效的，同時讓同行獲得相關產品發表的臨床前或臨床結果，能確保細胞治療在嚴格的法規框架下進行。

此前也有業內人士質疑，獲得批准的醫院是否都有能力來建立細胞治療產品開發體系，因為這需要投入大量的人力、物力、財力，每個醫院都建這個體系，將要投入大量的資源。有關國內細胞治療的監管問題，產業界仍在討論。

參考資料：

1.魏則西事件續集？細胞治療新規引爭議.賽先生.http://www.zhishifenzi.com/depth/depth/5910.html

2. China urged to abandon plan to sell unproven cell therapies. Nature.

3.ISSCR comments regarding the Management of Clinical Research and Transformation Applications for Somatic Cell Therapy.

4.中國細胞治療監管路在何方 | 研發客年會

製版編輯 | 皮皮魚

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