Sci Trans Med：基因療法——治療視力的新手段

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在最近一篇文章中，作者總結了最近治療致盲疾病的治療策略。

基因替換或基因編輯策略可能潛在地逆轉視力喪失的問題。在視網膜變性的早期階段，當感光細胞（視桿細胞和視錐細胞）仍然完整時，早期干預是特別有希望的。第一個批准用於Leber先天性黑蒙（LCA）的基因療法確認了雙等位基因RPE65突變，為全球其他條件下30多個基因替代試驗鋪平了道路。

基因獨立策略旨在用廣譜的，針對視網膜營養不良的神經保護劑預防或減緩感光細胞的進行性退化。神經保護策略，特別是保存錐體的策略，是治療正在進行感光細胞變性的疾病的最佳方法。

幹細胞療法，光遺傳學療法和視網膜假體用於在視網膜變性的後期恢復視力。這些方法可以獨立於因果突變而應用，並且有望在盲人患者中恢復低視力。用於替代退化細胞以恢復視力的幹細胞療法正在開發或臨床評估中在廣泛的視網膜退行性病症中。

使用電極陣列或光遺傳學的腦機介面技術可以刺激視網膜下游的視覺通路。初級視皮層的電刺激是目前臨床試驗中的一種可能方案。

光遺傳學治療通過在剩餘健康的視網膜細胞中表達編碼光激活通道或泵的光激素使細胞對光敏感。它可用於使退化的視網膜重新對可見光敏感，脫離引起感光細胞損失的基因突變的影響。

資訊出處：Brighter possibilities for treating blindness

原始出處：José-Alain Sahel, Jean Bennett, Botond Roska. Depicting brighter possibilities for treating blindness. Science Translational Medicine, 2019; 11 (494): eaax2324 DOI: 10.1126/scitranslmed.aax2324

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