福泰製藥擬以10億美元收購Exonics，開發遺傳性神經肌肉疾病基因療法

億歐大健康6月11日訊，近日，福泰（Vertex）製藥擬以10億美元收購美國Exonics Therapeutics公司。 Exonics Therapeutics致力於為DMD和其他嚴重遺傳性神經肌肉疾病患者開發基因編輯療法，已經使用 SingleCut CRISPR在多個小型和大型動物DM臨床前模型中對肌營養不良蛋白進行基因修復和恢復。 根據協議，福泰將支付1.75億美元的預付款，用於獲得CRISPR Therapeutics現有和未來知識產權的全球獨家權利，包括基礎CRISPR/Cas9技術、新型內切酶、單切和雙切引導RNA以及DMD和DM1基因編輯產品的AAV載體。

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