近期獲得FDA、EC、NMPA批准的療法/藥物進展一覽

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文章對5月份至現在獲得FDA、NMPA批准的療法/藥物進行了盤點。其中包括哮喘藥物、β地中海貧血基因療法、PD-1單抗等。

GSK新型哮喘療法獲批，有望改善患者使用體驗

近日，葛蘭素史克（GSK）宣布美國FDA已批准其哮喘療法Nucala（mepolizumab）的新型使用方式。此次批准使Nucala成為了美國首個能在家自行使用的抗IL-5生物製劑。這款療法針對病情較為嚴重的哮喘，在高劑量的糖皮質激素治療下，依然需要第二種控制手段的哮喘。在一些嚴重哮喘患者體內，人們發現了嗜酸性粒細胞的過度生長，這是肺部炎症的病因之一。在其背後，IL-5是促進嗜酸性粒細胞生長的關鍵因子。

Nucala是一類「first-in-class」的單克隆抗體療法，通過抑制IL-5，它有望減少嗜酸性粒細胞的生長，緩解嚴重哮喘癥狀。2015年，它已獲得美國FDA的批准，用於嚴重哮喘的治療。但在過去，為了接受治療，患者不得不前往醫院進行注射。為了改善患者的用藥體驗，本次GSK的研發人員們開發了一種新的使用方式，將Nucala裝載在可自行注射的注射器中，使患者或醫護人員們能夠每四周進行一次注射，控制病情。在兩項公開標籤、單臂的3a期臨床試驗中，基於真實世界數據分析，研究人員們發現在培訓之後，患者可以成功學會如何自行注射，進行治療。而另一項臨床試驗則表明，新型使用方式在葯代動力學和藥效學上，與過去批准的乾粉製劑類似。

bluebird基因療法獲批治療β地中海貧血

bluebird bio公司宣布，歐盟委員會（EC）有條件批准其基因療法ZYNTEGLO上市，治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。值得一提的是，ZYNTEGLO是針對這一疾病的首款基因療法。

ZYNTEGLO是從患者體內分離出造血幹細胞，並利用病毒載體引入經過修飾、能行使正常功能的β球蛋白基因。隨後，這些患者會先接受化療對骨髓進行」清洗「，再引入這些經過基因編輯的造血幹細胞。按設想，這些造血幹細胞會在患者體內源源不斷地形成具有正常功能的血紅蛋白，極大減少患者對輸血的需求。在理想情況下，患者甚至不再需要進行輸血治療。理論上講，這樣的治療效果可以維持一生！

新葯獲批治療「最嚴重頭痛」

美國FDA已批准其新葯Emgality注射液（300mg）用於治療被稱為「最嚴重頭痛」的成人發作性叢集性頭痛（episodic cluster headache，ECH）。該葯是首款獲FDA批准的可以減少發作性叢集性頭痛發作次數的藥物。

本次獲批的Emgality的活性成分是一款能夠結合CGRP的抗體。多年來的研究發現，CGRP在頭痛的發作中扮演了重要作用。如果能結合CGRP，阻斷它與其受體的結合，就有望緩解和改善頭痛癥狀。去年9月，這款創新療法已得到美國FDA的批准，用於預防成人偏頭痛。

在偏頭痛之外，Emgality在陣發性叢集性頭痛的治療中也彰顯了其潛力。隨著本次獲批，Emgality成為了目前唯一一款能同時預防偏頭痛和治療陣發性叢集性頭痛的抗CGRP抗體。

叢集性頭痛又稱睫狀神經痛、慢性神經痛樣偏側頭痛等，屬於原發性頭痛，是最常見的三叉自主神經痛的一種亞型。叢集性頭痛是發生於單側眼眶和（或）眶上和（或）顳部的重度頭痛，發作頻率為隔日1次~每日8次，每次持續15分鐘至180 分鐘。

石葯集團「硫酸氫氯吡格雷片」獲批，國內氯吡格雷市場第四家

近日，石葯集團歐意葯業「硫酸氫氯吡格雷片」的國內上市申請獲得國家葯監局批准，根據在FDA獲批情況判斷，石葯集團此次獲批的規格為75mg。加上賽諾菲、信立泰及樂普葯業，至此國內氯吡格雷市場湊成了一桌麻將。

氯吡格雷是由賽諾菲與百時美聯合開發的新一代血小板聚集抑製劑（抗凝血劑），能選擇性地抑制ADP與血小板受體的結合，從而抑制血小板的聚集和活化，臨床上應用於治療動脈粥狀硬化性疾病、急性冠狀動脈綜合征和血栓性併發症等。

NMPA批准Vimizim黏多糖貯積症IVA型

百傲萬里公司的 Vimizim (elosulfase alfa) 獲得國家藥品監督管理局（NMPA） 批准, 用於治療罕見病黏多糖貯積症IVA型（MPS IVA）。

黏多糖儲積症是由於人體細胞的溶酶體體內降解黏多糖的水解酶發生變異，導致其活性喪失，黏多糖不能被降解代謝，最終儲積在體內。這種粘多糖的不斷積累會導致功能能力下降、生活質量受損和患者過早死亡。此外，黏多糖症最常見的特點，是進行性骨骼發育不良, 需要經常進行外科手術。由於肌肉骨骼或呼吸功能障礙, 患者在行動能力, 耐力和呼吸方面存在重大限制。

Vimzim是首個獲批的酶替代療法（ERT），可靶向MPS IVA的基礎病因——N-乙醯半乳糖胺-6硫酸酯酶（GALNS）缺乏。它是中國首個批准的治療IV A型黏多糖的新葯。

PD-1單抗卡瑞利珠單抗

近期，恆瑞醫藥PD-1單抗卡瑞利珠單抗的上市申請獲得NMPA（國家藥品監督管理局）的有條件批准，適應症為「至少經過二線系統化療的複發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤」。

卡瑞利珠單抗的獲批是基於其在2線及以上治療失敗患者的II期臨床研究中仍然可以取得高達85%的有效率。PD-1/PD-L1單抗免疫治療在國外已上市5年，在此期間，除不斷獲批新適應症為腫瘤末線患者帶來生存希望，PD-1/PD-L1單抗還成功挑戰某些初治晚期患者的標準治療而成為一線療法，為腫瘤治療帶來重大變革。

截止5月底，國內已有5個PD-1獲批，包含兩個進口和3個國產。恆瑞是國內第三家獲批的國產PD-1企業，君實生物（港股上市）與信達生物（港股上市）均於2018年12月獲批，百濟神州也處於申報生產狀態。

FDA批准乳腺癌新葯Piqray上市

FDA批准一款乳腺癌新葯Piqray (alpelisib)片劑，與氟維斯群聯用，治療激素受體（HR）陽性、HER2陰性、PIK3CA突變的晚期或轉移性乳腺癌絕經後女性及男性患者，患者需在內分泌治療後疾病進展。這是FDA批准的首個乳腺癌PI3K抑製劑。

PIK3CA是HR陽性/HER2陰性乳腺癌的最常見突變，約有40%的患者都有這個突變，PIK3CA突變與腫瘤生長、內分泌療法耐葯、整體預後差相關。因此，靶向PIK3CA突變的Piqray得以獲批，對HR陽性的晚期或轉移性乳腺癌患者意義重大。

子宮內膜異位症治療新葯唯散寧在華獲批上市

拜耳前不久宣布，子宮內膜異位症治療新葯唯散寧在華獲批上市。唯散寧 是一有效的、普遍耐受良好的子宮內膜異位症的治療選擇，它有效減輕疼痛、縮小病灶、降低術後複發率，可以長期安全使用，提高患者的生活質量，是專門為治療子宮內膜異位症而研發的藥物。

子宮內膜異位症是子宮內膜生長在宮腔以外的部位。這種異位的組織也隨月經周期而出血脫落。子宮內膜異位的常見部位是卵巢、子宮肌層和子宮周邊組織。大約有5%到10%育齡女性受此狀況影響。子宮內膜異位症可導致漸進性痛經，慢性盆腔痛及性交痛等不同種類的疼痛，有時甚至是重度疼痛，還可能影響生育力。

唯散寧（2mg地諾孕素片）是全球首個專為治療子宮內膜異位症而研發的孕激素。2009年，唯散寧（地諾孕素片）獲得首次上市許可，當前，唯散寧已在90多個國家獲得上市許可。累計使用量每年超過15,00萬女性患者。

FDA批准雷莫蘆單抗二線治療肝細胞癌患者

5月初，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布批准ramucirumab（雷莫蘆單抗）作為一種單葯療法二線治療甲胎蛋白（AFP）≥400ng/ ML且之前已接受過索拉非尼治療的肝細胞癌患者。

早期乳腺癌治療新選擇

前段時間，Genentech宣布美國FDA批准其抗體偶聯藥物Kadcyla（ado-trastuzumab emtansine）擴大適應症，作為術後輔助療法，治療HER2陽性，在接受新輔助療法治療後，依舊有殘餘病灶的早期乳腺癌患者。這一療法的獲批，不但為早期乳腺癌患者提供了一款新的治療選擇，而且驗證了針對早期高危乳腺癌患者開展臨床試驗的新模式。

第二屆上海國際癌症大會

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