夏至已至，離漸凍人「解凍」還有多遠？

6月21日，是北半球白晝最長的一天。

你開始抱怨「這天越來越熱了」，隨手拿起桌上的水杯，一飲而盡。

然而，有這麼一類人，

卻記不起自己上一次跟別人抱怨是什麼時候，

想伸手拿起近在咫尺的杯子，努力了很久，卻沒能拿起。

對他們而言，

說一句簡單的話，做一個普通的動作，都是一種奢求。

他們，就是漸凍人。

從2000年開始，每年的6月21日被定為「世界漸凍人日」。

關於漸凍人症，你了解多少？

漸凍人症，醫學上稱為肌萎縮性側索硬化症，是一種漸進性神經退行性疾病。

這種疾病常在不知不覺中發病，同字面的意思一樣，患者表現為肌肉逐漸萎縮，慢慢失去自主活動能力，像是被凍住了一樣，然後逐漸喪失說話、進食甚至呼吸能力，大多數患者最終因呼吸衰竭在3-5年內去世。

美國作家米奇·阿爾博姆在所著的《相約星期二》里，曾這樣形容漸凍人症：

漸凍人症就如同一支點燃的蠟燭，它不斷融化你的神經，使你的軀體變成一堆蠟。

通常它從腿部開始，然後慢慢向上發展，等你不能控制大腿肌肉的時候，你就無法再站立起來。

而當軀幹的肌肉不受控制的時候，你便無法坐直。

最後，如果你還活著，就只能通過插在喉部的一根管子呼吸，而你清醒的神志像被禁錮在一個軟殼內。

或許你還能眨眨眼睛，就像科幻電影里那個被冰凍在自己肉體內的怪物一樣。

漸凍人症、癌症、艾滋病、白血病、類風濕被世衛組織列為五大絕症。

然而，「漸凍人症」的知曉度卻遠不如其他四類疾病。

原因在於，它是一種罕見病。據統計，每10萬人中約有4-6人為漸凍人症患者，我國目前約有20萬人患有此疾病。

有效治療藥物，還有多遠？

什麼導致了「漸凍人症」的出現？

漸凍人症被命名的一個多世紀以來，研究人員提出過諸多假說，如神經營養因子缺乏學說、自由基損傷學說、興奮性谷氨酸的毒性學說等。

假說越多意味著，這種病的病因尚不明確。因此，迄今為止並沒有能治癒該病的藥物問世。

截至目前，美國FDA僅批准了2款藥物用於漸凍人症治療——利魯唑和依達拉奉。

在我國，利魯唑原研葯於1999年進入中國市場，2017年被納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》，極大降低了患者就醫負擔。

依達拉奉原研葯還未在我國獲批，不過，國家葯監局葯審中心已將該葯治療漸凍人症適應症納入《第二批臨床急需境外新葯》名單，如若獲批，將為我國漸凍人症患者帶來治療新選擇。

由於這些藥物只能夠延緩漸凍人症病情進展，因此研究人員仍致力於致病原因和療法的研究。

近年來，業界認為有兩個方向很有前景。

一是尋找能夠確定疾病進展的生物標記，以檢測治療藥物是否產生作用。

二是幹細胞療法，由美國頭腦風暴細胞治療公司開發的胚胎幹細胞療法NurOwn 3期臨床試驗預計將於今年7月30日完成，有望成為全球首個上市的漸凍症幹細胞療法。

夏至已至，盛夏將臨，相信在不久的將來，漸凍人能夠得到真正意義上的「解凍」。

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