治癒人類艾滋病第一步，研究人員成功消滅9隻活體小鼠的HIV病毒

研究人員成功地從受感染小鼠的DNA中消除了艾滋病病毒，距離治癒地球上近3700萬感染HIV病毒的患者，有望更近一步。在《自然通訊》周二發表的一項研究中，坦普爾大學的劉易斯卡茨醫學院和內布拉斯加大學醫學中心（UNMC）的研究人員將基因組編輯技術與緩釋病毒抑製藥物結合起來，從而完全消除了一些受感染小鼠的HIV細胞。

目前的艾滋病毒治療不能完全消除病毒，但會抑制病毒的複製。抗逆轉錄病毒療法需要終生服用藥物來阻止病毒的傳播,使其保持在血液中檢測不到的水平，從而大大降低在性活動或輸血過程中傳播病毒的機會。但抗逆轉錄病毒藥物只能做這麼多。

逆抗轉錄病毒療法對那些主動複製自身並感染健康細胞的病毒效果最好，然而聰明的艾滋病毒已經進化到能夠學習這一點，並可以變異為對藥物產生抗藥性，因此一旦藥物攻擊停止，病毒就會再次肆無忌憚地複製。艾滋病毒也可以通過在全身的淋巴和其他組織中隱藏、靜止和不複製來保護自己。當免疫系統放鬆警惕時，這些潛伏病毒就會開始再次複製。所有這些都意味著，一旦一個人被感染，這些病毒就會像一枚沒有蓋上蓋子的手榴彈一樣留在體內，在HIV感染第一個細胞後的數年甚至數十年里，等待著用數以百萬計的傳染性病毒擊潰免疫系統。

發現並消除病毒的每一個痕迹將是一個比抗逆轉錄病毒藥物更好的解決方案，但是到目前為止，研究人員還沒有能夠製造出一種疫苗或任何能夠做到這一點的東西。所以無數研究人員在探索消滅艾滋病毒的方法。

此次發表的研究中，科研人員在一組感染了艾滋病病毒的「人源化老鼠」身上測試了他們的方法，這些老鼠被改造成能產生易感艾滋病病毒的人類T細胞的嚙齒動物。研究人員採用了一種名為激光療法(LASER ART)的療法，即長效緩釋療法，以抑制艾滋病毒細胞的複製。

研究小組對藥物進行了修改，使其在幾周內緩慢釋放，目標針對脾臟、骨髓和大腦中的組織，這些組織可能存在潛在的艾滋病毒儲庫，或無活性的艾滋病毒細胞群。為了從受試者的DNA中去除剩餘的感染細胞，他們使用了一種名為CRISPR-Cas9的基因編輯工具。該研究的合著者卡邁勒·卡利利表示，這個過程使研究小組能夠清理基因組的片段，並移除HIV染色體。研究結束時，研究人員已經成功地從23隻老鼠中的9隻老鼠體內成功消滅了HIV病毒。

參與該研究的兩個實驗室最初是分開進行研究的，UNMC的霍華德·根德曼進行了激光療法的試驗，而坦普爾大學的卡利利已經針對CRISPR技術進行了五年的研究。他們共同努力試圖徹底消滅這種病毒。

卡利利說，他把艾滋病毒當作一種遺傳病來治療:一旦病毒感染了一個人，病毒基因組就進入染色體，成為一個壞基因。聯合治療是從兩個角度攻擊艾滋病病毒的主要方法:首先用激光技術減緩其傳播，然後用CRISPR完全消除它。為了證實他們已經消滅了病毒，這個過程花費了數年的時間，研究小組檢查了老鼠組織中可能潛伏著感染細胞的每一個角落和縫隙。

儘管目前的實驗結果非常好，研究人員仍然警告說，研究結果證明消滅艾滋病毒是有可能的，但這只是第一步，不是直接治癒的飛躍。卡利利的實驗室一直在對靈長類動物進行一個版本的研究，不過要花9個月到1年的時間才能確定病毒是否被根除。他說，基於靈長類動物基因編輯的短期結果，可能在年內發表一篇論文。如果他們的方法繼續被證明是成功的，最早明年夏天就可以進行臨床試驗。

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