「基因魔剪」，首次將HIV艾滋病毒從活體內清除

一項日前發表於《自然—通訊》的研究顯示，通過將艾滋病病毒（HIV）從體內藏身之處切除，研究人員首次將HIV從活體動物體內清除。換句話說，他們已經治癒了這些動物。

研究人員使用一種名為CRISPR的基因編輯系統。這被認為是一種非常有前途，但仍處於實驗階段的醫療策略。與早期的基因療法不同，CRISPR可精確定位特定基因。在最新研究中，感染HIV的小鼠被注射了一種不同的無害病毒。該病毒產生一種CRISPR酶的版本，而這種酶被編程用於摧毀隱藏在小鼠細胞DNA中的HIV基因。

這正是病毒隱藏的地方。雖然人類已經有了被稱為抗逆轉錄病毒療法（ART）的高效藥物，可從體內清除大部分HIV，但它無法影響HIV已插入DNA並進入休眠狀態的細胞。

如果人們停止服用ART藥物，一些休眠的病毒DNA就會蘇醒，血液中的病毒水平再次飆升。因此，任何永久治癒的方法都需要清除這個由感染細胞形成的病毒庫。這些細胞遍布全身，包括骨髓、大腦和淋巴結。

不過，僅利用CRISPR無法清除病毒庫。「病毒複製的速度太快，CRISPR根本趕不上。」美國費城天普大學的Kamel Khalili介紹說。

為此，他的團隊採用雙管齊下的策略：用CRISPR和一種高效的普通ART藥物同時打擊病毒。藥物分子經過化學修飾，使其具有脂溶性，但仍包裹在水溶性分子籠中。這意味著只要向小鼠血液中注射一次藥物，後者就會進入免疫細胞，並且隨著時間推移，免疫細胞中的活性分子會慢慢釋放出來。

內布拉斯加大學的Howard Gendelman是這項技術的開發者。他正試圖將這種策略轉變成一種持久的ART形式。利用它，人們每年只需要注射一針，而不是每天服用藥片，便可控制艾滋病。（徐徐）

相關論文信息：https://doi.org/10.1038/s41467-019-10366-y

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