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醫學突破 艾滋病毒有望徹底清除 一年之後見分曉

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現在很多人都談艾色變,的確,艾滋病是一種可怕的高風險的傳染病。艾滋病由感染艾滋病病毒(HIV)引起,它是一種能攻擊人體免疫系統的疾病。人體免疫系統中最重要的CD4T淋巴細胞是HIV病毒主要的攻擊目標,使人體喪失基本的免疫功能。在免疫功能受損的情況下,人體很容易感染各種疾病,並可能因此引發腫瘤。

根據媒體報道,最近艾滋病的治療取得了重大進展。在一項大型的合作項目中,來自坦普爾大學醫學院和內布拉斯加大學醫學中心的研究人員首次在活體動物的基因組中成功消除了具有複製能力的HIV-1 DNA(負責艾滋病的病毒),這標誌著人類朝著治癒艾滋病毒感染的方向上邁出的關鍵一步。

現有的艾滋病毒治療側重於抗逆轉錄病毒療法(ART)的使用,ART抑制HIV複製,但並不會將病毒從體內排出。這種方式下,抗病毒治療其實就是抑制病毒複製,需要患者長期服藥,如果藥物停止,艾滋病毒就會重新複製並開始反彈,一定程度上反而會促進艾滋病的二次發展。艾滋病病毒的反彈主要是因為病毒已經將其DNA序列整合到免疫系統細胞基因組中。

這是人類展開與艾滋病的鬥爭以來,第一次從活體動物的基因組中徹底清除具有複製能力的HIV-1 DNA(負責艾滋病的病毒)。

在整個項目中,有一項涉及29隻小鼠的研究。針對這些感染艾滋病毒的小鼠,研究團隊使用改良後的ARV治療方案保持小鼠體內的病毒處於較低的活性水平,同時運用強大的基因編輯技術從受感染的小鼠細胞中剔除HIV基因。經過各種測試,研究人員在30%的小鼠身上已經找不到病毒的痕迹。

在他們之前的研究中,研究人員使用了CRISPR-Cas9技術,並開發了一種新的基因編輯和基因治療傳遞系統,用於從攜帶病毒的基因組中去除HIV DNA。當對小鼠進行測試時,科學家們發現他們的基因編輯系統可以從受感染的細胞中精確地切除大量的HIV DNA片段,從而影響病毒基因的表達。但這一技術與ART一樣,並不能徹底的從小鼠體內清除艾滋病毒。

回到這次新的研究中,科學家將他們的基因編輯系統與最近開發的治療策略相結合,形成一種新的治療方案,被稱為LASER ART。LASER ART技術以病毒保護區為目標,在較長的時間內維持較低水平的HIV複製,減少ART給葯的複發。通過ART藥物的化學結構的藥理學變化,從而使藥物藥性更具持久性。

改良後的藥物被包裝成納米晶體,納米晶體可以被很容易的分布到HIV可能處於休眠狀態的組織中。到達那裡以後,存儲在細胞內數周的納米晶體開始的緩慢釋放藥物。

研究人員測試了他們的想法,這些小鼠在測試開始前已經被設計成能夠產生對HIV感染高度敏感的人類T細胞,使小鼠們處於長期病毒感染的狀態。一旦感染建立,用LASER ART技術對小鼠展開治療,隨後用CRISPR-Cas9處理。在治療周期結束時,檢查小鼠體內的病毒載量。結果顯示,大約三分之一的感染艾滋病毒的小鼠已經完全消除了HIV DNA。

研究人員說:我們想看看LASER ART技術能否完全抑制HIV病毒的複製,能否用CRISPR-Cas9技術完全的清除病毒DNA細胞。值得欣慰的是,我們取得了期望中的結果。LASER ART技術和CRISPR-Cas9技術的組合應用,有望產生治療HIV感染的新方法。我們現在已經有了下一步的計劃,爭取在一年之內在靈長類動物中開展試驗以及開始人類患者的臨床試驗。

或許,人類離真正戰勝艾滋病魔的時候不遠了!

總結:艾滋病是一種可怕的高危傳染病;傳統的ART療法只是抑制病毒複製,不能徹底清除;LASER ART技術和CRISPR-Cas9技術的組合應用成功從感染小鼠中徹底清除了艾滋病毒;一年內該技術將有望運用於人類和靈長類動物;

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