對「髓母細胞瘤」治療有新進展

髓母細胞瘤治療取得了突破性進展，其研究結果發表在國際權威美國科學院雜誌（《Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, PNAS》）上。這意味我國有望在不遠將來對兒童髓母細胞瘤開展精準治療，從而最終降服這個目前摧殘兒童的惡魔。

圖1.文章截圖，鏈接https://www.pnas.org/content/116/26/12986

據了解，髓母細胞瘤是兒童最常見的惡性腦腫瘤，大約有85%概率的發生於18歲以下兒童，而每5例患有腦腫瘤的兒童中，就有1例髓母細胞瘤。近年來，髓母細胞瘤患者的生存率有所改善，治療有新進展，但其死亡率仍然很高，即使治療成功患者也常常發生神經、內分泌方面的後遺症，成為不少患者家長聞之色變的噩耗。

國際上已確認髓母細胞瘤是由多種不同分子亞型組成的腦腫瘤：即WNT、SHH、Group3、Group4四種類型，其中SHH型約佔25%。此型髓母細胞瘤通過靶向藥物抑制它的通路，是治療此型腫瘤的重要手段，況且其抑製劑已被國際權威部門批准用於治療SHH引起的各種腫瘤。但正如中國一句老話所話「好事多磨」，近年來，研究發現許多腫瘤對SMO產生了耐葯，因此解決腫瘤對SMO抑製劑的耐藥性，是目前國際醫學界研究的熱點和難點。

他們正是在這個背景下，開展了如何克服SMO抑製劑對髓母細胞瘤耐藥性的研究，並取得了突破性進展。研究表明：通過篩選發現轉錄因子CDK7的抑製劑THZ1，對SHH通路有特異的抑制作用，且能有效抑制此類腫瘤生長。研究還通過建立對SMO抑製劑耐葯的細胞及動物模型，發現THZ1亦能有效抑制其生長。這就說明THZ1對耐葯的髓母細胞瘤，是一種潛在有效的精準治療方法。研究還在其他類型腫瘤如骨肉瘤等模型中進行了驗證，發現THZ1對多種SHH過表達引起的腫瘤，均有顯著抑制效果。此發現將在臨床上對產生耐葯的SHH型髓母細胞瘤患者帶來福音。研究團隊目前正在對CDK7的多種抑製劑，進行深入研究，以求提高療效應快早日用於臨床。

圖2.部分實驗結果：CDK抑製劑THZ1能有效抑制耐葯小鼠髓母細胞瘤的生長。

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