A型血友病新葯！拜耳聚乙二醇化長效藥物Jivi預防性治療≥5年具有長期療效和安全性

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德國製藥巨頭拜耳（Bayer）近日在澳大利亞墨爾本舉行的2019年第27屆國際血栓與止血學會年會（ISTH2019）上公布了長效藥物Jivi（BAY94-9027）治療A型血友病III期PROTECT VIII擴展研究的新數據。

PROTECT VIII研究評估了Jivi用於A型血友病患者預防性治療、按需治療以及圍手術期管理的療效和安全性。之前公布的結果顯示，Jivi每7天1次、每5天1次、每周2次預防性用藥時，具有良好的預防出血作用。此外，Jivi也能有效控制手術過程中的出血事件以及有效治療所有出血事件，大多數情況下只需靜脈輸注一次或2次。

此次擴展研究部分，旨在探討Jivi在截止2018年8月31日已完成≥5年預防性治療患者中的療效和安全性。

Jivi預防性治療≥5年患者中的年出血率（ABR）數據

至截止日期，共有36例患者完成了5年Jivi預防性治療（中位暴露天數：341天），中位（四分位[Q1；Q3]）年出血率為1.2（0.4；2.1）、關節年出血率為0.8（0.3；1.8）。研究中，沒有發生藥物相關嚴重不良事件，沒有患者確認出現FIII抑製劑（滴度≥0.6貝塞斯達單位）。

該結果表明：採用最適合個體患者需求的輸液方案，Jivi的療效在擴展期內保持不變。這一長期證據支持了這款聚乙二醇化產品的有利風險效益。數據支持了Jivi作為A型血友病患者的長期治療選擇。

Jivi是一種長效、位點特異性聚乙二醇化重組人凝血因子VIII（PEG-rFVIII），可遞送更高的持續水平的FVIII，由於在特定的位點進行了聚乙二醇化，因此具有延長的血液半衰期。Jivi於2018年獲得美國、日本、歐盟批准，是拜耳血友病組合中的第3個A型血友病藥物，另2個分別為Kovaltry和Kogenate-FS。

當前，A型血友病的標準護理是凝血因子VIII替代療法，這需要定期輸注並維持足夠VIII水平足夠高，以預防出血。鑒於目前市面上的VIII產品半衰期短，預防性用藥可能需要頻繁給葯，通常為每隔一天或每周三次。

Jivi通過精心設計，在重組人凝血因子VIII蛋白表面插入一個半胱氨酸殘基（Cys），並以此作為聚乙二醇（PEG）聚合物的附著位點，來達到延長半衰期的目的，同時保留rFVIII的生物學活性。

A型血友病也被稱作凝血因子VIII缺陷或經典血友病，這是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量或分子結構異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發於男性。A型血友病通常是由體內VIII因子缺乏引起，其特點是患者血液不能正常凝固，導致不受控和頻繁的持續或自發性出血，特別是出血進入關節、肌肉或其他組織，導致慢性關節損害。外部傷害，即使是輕微的，也可能導致嚴重後果。與正常人相比，A型血友病患者凝血時間顯著延長。

據估計，A型血友病的發病率約為5000分之一。在過去的幾十年中，血友病臨床治療已取得了長足的進步，患者預期壽命已從1920年的11.4年提高至正常人壽命。目前，血友病領域的研究目標主要是減輕治療負擔，提供患者生活質量。

原文出處：Efficacy and Safety of BAY 94-9027 is Sustained for 5 Years: Outcomes in 36 Patients in the PROTECT VIII Extension Study

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