「細胞療法」再成聚點，科學家首次造出分子開關！

細胞是人體的結構和功能單位。據科學家們測算，人體大約有100萬億（日本學者認為有6兆）個，細胞的平均直徑在7-20微米之間，除成熟的紅血球，所有的細胞都有一個細胞核，是調節細胞作用的中心。最大的是成熟的卵細胞直徑在0.1毫米以上；最小的是血小板，直徑只有約2微米。血液中的白細胞有的只能活幾小時，腸粘膜細胞的壽命為3天，肝細胞壽命為500天，而腦與骨髓里的神經細胞的壽命有幾十年。細胞受損導致基因受損，是人得病的必然邏輯，而細胞的修復需要120-180天。

細胞療法是一個組織中引入新的細胞以治療疾病的過程。運用現代高科技手段將天然物質精華做成比人體細胞小許多倍的小分子，利用「量子力學」原理滲入細胞核在分子和原子的層面上進行生、化、電的反應，通過對細胞的營養和修復，激活人體的「自愈功能」並在此基礎上建立完善而又強大的免疫系統，從而達到祛病健身、延年益壽的目的。

細胞損傷是一切患病的根源！控制好「細胞」才能夠管理好人體，甚至治癒所有的疾病。

近期《自然》雜誌上的兩篇論文指出，科學家們成功設計出了一種由蛋白質組成的分子開關，可用於調節任意的細胞功能。

「這是首批完全由人類構想並創造的生物技術工具。」介紹這兩篇論文的官方新聞稿中這樣說道。

LOCKR系統的簡單圖示

這一具有里程碑意義的工具縮寫是LOCKR，它是一類由人工設計的蛋白質，能在細胞中根據熱力學條件的不同，發生構象變化，從而釋放出具有生物活性的多肽，控制多種多樣的細胞功能。

在酵母中的調控示意圖

具體來看，LOCKR能夠起到「調節基因表達，降解特定蛋白，以及控制蛋白結合與互作」的功能。研究人員們還指出，過去的「反饋通路」只能依賴天然存在的調控蛋白，因此所影響的基因通路非常有限，極大限制了它們的應用前景。而LOCKR系統能「即插即用」，能對涉及到轉錄的「任何」生物學網路進行反饋調控！

「用人工設計的蛋白來控制細胞，使生物學推進到了一個全新的時代，」 El-Samad教授說道：「就像集成電路帶來了計算機晶元產業的爆髮式增長一樣，這些功能多樣的生物學開關很快就能精準控制活體細胞的行為，並最終影響到我們的健康。」

研究人員們製作的LOCKR藝術圖，其中黑色部分像一把鑰匙，能夠打開灰色的籠子，釋放出具有生物活性的多肽。

研究人員認為細胞療法在近年來扮演了很重要的地位，而這套系統有望對現有的細胞療法進行改良，為這些細胞帶來更好的調控，從而治療癌症等疾病。

近兩年，細胞療法隨著Kite、Juno、諾華等公司的產品獲批上市，逐漸顯示火熱狀態。

全球CAR細胞治療公司分布

115家CAR細胞治療公司中，53%是免疫細胞療法，大多數初創公司有自己的CAR產品/項目。至少14家大型生物製藥公司擁有CAR細胞項目，他們一般通過引進和併購（如輝瑞、安進、Shire、再生元、強生、ONO、武田等）。17家公司除了CAR細胞項目外，有其他（如NK cells、TCR-T、DC等）免疫細胞療法在研。其中1/3的公司處於臨床前，2/3處於臨床中。

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