美國FDA授予teplizumab突破性藥物資格，疾病風險降低50％

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Provention Bio是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於開發攔截和預防免疫介導疾病的創新療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予teplizumab（PRV-031）突破性藥物資格（BTD），這是一種單克隆抗體，用於高危群體預防或延緩發生臨床1型糖尿病（T1D）。

BTD是FDA在2012年創建的一個新葯評審通道，旨在加快開發及審查用於治療嚴重或威及生命的疾病並且有初步臨床證據表明該葯與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新葯。獲得BTD的在研藥物，能夠得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。

FDA授予teplizumab BTD，是基於TrialNet開展的「At-Risk」研究的臨床數據。該研究評估了teplizumab用於高危群體預防或延緩發生臨床1型糖尿病（T1D）的療效和安全性。研究數據已於今年6月在舊金山舉行的美國糖尿病協會（ADA2019）第79屆科學會議上公布。

結果顯示，與安慰劑相比，單個為期2周（14天）療程的teplizumab治療顯著推遲了高危兒童和成人臨床T1D的發病和診斷時間，T1D發病率降低50%，發病中位時間推遲至少2年。這些數據清楚地顯示，短期免疫治療可以顯著延緩T1D的臨床發生，開發不需要連續治療以影響自身免疫性疾病的免疫調節藥物將是一個重大的模式轉變。

根據「At-Risk」研究，teplizumab是第一個可顯著延遲T1D臨床發病的免疫調節劑，有望干預並從根本上改變高危群體的T1D進展！ADA會上數據發布後，該公司股價飆升355%。

teplizumab是一種實驗性抗CD3單克隆抗體，開發用於攔截和預防臨床T1D。該抗體已在多項臨床研究中進行了評估，涉及超過1000例患者，其中超過800例患者接受了teplizumab治療。此前在新診患者中開展的研究顯示，teplizumab持續證明了其保持β細胞功能和減少外源性胰島素使用的能力。目前，Provention Bio公司正在評估teplizumab用於近期發生T1D的患者（III期PROTECT研究），同時也在評估teplizumab用於T1D患者親屬中具有高風險個體預防T1D的潛力。

teplizumab（PRV-031）預防和干預1型糖尿病（T1D）病程

ADA會上公布的這項「At-Risk」研究，共入組了76例年齡8-49歲的「高危」受試者，這些受試者存在2種或多種T1D自身抗體和異常的葡萄糖代謝（血糖異常）。72%的受試者年齡在18歲以下。研究中，這些受試者隨機接受teplizumab或安慰劑治療。

研究結果表明，在高危兒童和成人中，與安慰劑相比，單個14天療程teplizumab治療顯著延遲了臨床T1D的發病和診斷，延遲的中位時間為2年。具體為，安慰劑組受試者臨床診斷T1D的中位時間剛剛超過24個月，相比之下，teplizumab組受試者臨床診斷T1D的中位時間剛剛超過48個月（p=0.006）。在研究期間，安慰劑組有72%的患者出現臨床糖尿病，teplizumab組僅為43%。研究中，teplizumab的耐受性良好，安全性數據與先前對新診患者的研究一致。

Provention Bio公司首席醫療官兼首席運營官Eleanor Ramos博士表示：「這項具有里程碑意義的突破性研究表明，我們可以使用免疫療法，特別是teplizumab，來預防或顯著延緩臨床1型糖尿病發作至少2年時間。更重要的是，研究中約60%的受試者在一個療程的teplizumab治療後沒有出現T1D，比例是安慰劑組的2倍。teplizumab是第一個顯示可延遲T1D臨床發病的免疫調節劑。」

該研究的首席研究員、耶魯大學免疫生物學和醫學教授Kevan Herold博士表示：「這些結果對於有患1型糖尿病風險的個人，如患者家屬，具有真正的臨床意義。延遲臨床T1D的發病可能意味著疾病負擔可能會推遲到患者能夠更好地管理其疾病的時間，例如嬰兒期、小學、高中甚至大學之後。有了teplizumab，我們現在可以干預並從根本上改變這些高危受試者的T1D進展。此外，我們期待在研究的隨訪期間觀察患者時了解更多信息，這也將評估那些延遲診斷疾病的患者的長期結果，看看他們是否會被診斷為T1D或受到保護。」

原文出處：Provention Bio Announces Breakthrough Therapy Designation for Teplizumab (PRV-031) for the Prevention or Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals

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