新葯不一定是「救命稻草」！藥學專家4個用藥忠告

在患者眼中，新葯就是新希望。

尤其面對一些難以治癒的重大疾病，每當有新葯出現就會引起極大關注，不管葯價多麼昂貴，總會有患者追捧，彷彿抓住了救命稻草。

然而，新葯真的如此神奇嗎？《生命時報》（微信內搜索「LT0385」即可關注）採訪專家，告訴你真相。

受訪專家

北京大學藥學院葯事管理與臨床藥學系主任、教授 史錄文

北京中醫藥大學東直門醫院藥學部主管藥師 李明

本文作者 | 張筱悅

本文編輯 | 鮑捷

突破性進展只是少數

2018年5月，用於治療丙型肝炎的新葯索磷布韋維帕他韋在我國獲批上市，讓治癒丙肝成為現實；

2018年11月26日，全球首個不分癌種、不分年齡、只看突變的廣譜抗癌靶向葯在美國上市，被人們稱為抗癌「萬能葯」；

今年5月，治療小兒脊髓性肌肉萎縮的天價葯在美國上市，稱「一劑即可治癒」，一次治療費用就約合人民幣1448萬元。

類似突破近些年屢見不鮮，由於這些新葯的出現，許多曾經的不治之症變得「有葯可醫」，不少患者翹首以盼，寄希望於此。

然而事實上，很多新葯可能並沒有我們認為的那麼神奇。最近美國科學促進會網站刊文指出，德國科學家發現，在長達數十年的時間裡，大部分上市的新藥效果並不亮眼。

自2011年起，德國開展了一項對在歐洲上市的216種新葯的研究，並針對其中214種藥物給出明確評價，這些新葯中只有25%超越了現有的治療效果，帶來了顯著效益，有16%僅帶來微小的效果改善，58%甚至沒有任何新的效用。

這種狀況也體現在癌症治療中，一項研究發現，在長達12年的時間裡，美國上市的72種癌症藥物平均只延長了患者2個月的壽命。

對此，北京中醫藥大學東直門醫院藥學部主管藥師李明表示，突破性的新葯只會是少數，這是因為人類的認知是有限的，尚不可能攻克所有疾病和醫學難題。

即便近些年醫療技術有了不小的進展，但與那些有待探索的未知相比，也只是九牛一毛。

美國商業雜誌《福布斯》也曾刊文指出，在眾多美國葯企嘗試研發的藥物中，最終會有95%的新葯以失敗告終，無法上市。而在我國，由於現階段基礎醫學不夠發達，生命科學領域研究發展相對較慢，雖說總體上醫藥研究領域呈現進步趨勢，但突破性成就較少，新葯中仿製葯占絕大多數。

此外，對新葯的評估不能只看療效。北京大學藥學院葯事管理與臨床藥學系主任史錄文教授告訴記者，在任何國家，新葯的審批都是十分嚴格的，每種新葯相對於已有老葯來說，一定是有進展或優勢的，否則不可能上市。

雖然藥效不突出，但可能副作用減少了，或是適用人群範圍更廣了，以前不能用此類藥物的人現在可以使用了。如果單從藥效方面對新葯的價值進行評判，可能有失偏頗。

再加上很多前沿性的新葯特異性更強、更具針對性，只適用於少數人群，所以另一些患者在使用後就會覺得效果不明顯；又或者新葯投入使用時間短，在藥效發揮方面穩定性較差，也會出現個體差異。

新葯也有新風險

近年來，新葯的研製確實給不少患者帶來了希望，尤其是心腦血管疾病、糖尿病、腎病、腦病、腫瘤等發病率較高且難以治癒的疾病，成為研發的重要領域。

對於此類疾病，新葯即便不能徹底治癒疾病，也能減少患者痛苦，改善患者生活質量，比如癌症靶向藥物就能使部分患者避免經歷化療的折磨。

然而，新葯上市並不意味著已經發展成熟。在國外，甚至有些新葯上市沒幾年就遭到退市，比如依法利珠單抗，該葯於2003年和2004年分別被美國和歐洲葯監當局批准上市用於銀屑病治療，但在臨床使用中發現該葯與一種致死性大腦感染疾病相關，於是在2009年宣布退市。

史錄文介紹，這是因為新型藥物伴隨的不確定性和風險更大，有些葯可能在試驗階段沒有發現問題，但上市後的風險評估中又發現問題。所以新葯即便上市了，也要經過長期的臨床觀察與考驗，才能明確風險，受到認可。

現階段，新葯主要存在以下局限性：

1

與其他藥物相互作用不明

患者在治療過程中，一般不會只服用一種藥物，不同藥物之間有時會產生相互作用，比如使用他莫昔芬治療乳腺癌的患者，如同時服用抗抑鬱葯帕羅西汀，死亡風險會提高24%~91%。

而在試驗過程中，新葯的研究往往是孤立的，所以是否會與其他藥物產生新的副作用， 或是產生超出預期的療效都不得而知。

2

靶點認知不完全到位

由於對自然科學認知存在局限性，人們對新葯無法完全把控， 越是前沿的藥物越是如此。

比如靶向藥物在研究階段只為了作用於某一特定基因靶點，但由於人體結構和疾病都是複雜的，實際用藥後可能還會對其他靶點起作用，這樣藥效就難以確定。

3

生產環節不到位

由於在製作新葯成品葯的過程中缺乏經驗，生產質量很難一步到位，比如在生產片劑藥品時，新藥包衣厚度、顏色拿捏不準造成片面花斑、片面高低不平、光亮度差異等都會影響藥品外觀和起效時間。

此外，由於原材料的質量、產地等因素不同，也會影響不同生產批次藥物的質量及外觀。只有通過多次生產，才能逐漸改善，將標準統一。

4

價格昂貴

如今的新型藥物價格一般都很高，尤其是有突破性進展的新葯，主要是因為新葯的研發成本很高，成功率又很低。

德勤會計師事務所2017年對全球12家大型製藥企業的持續追蹤結果顯示，製藥巨頭們的藥物研發投資回報率已從2010年的10.1%下降至2017年的3.2%，一款新葯的成功上市，所付出的經濟成本越來越高。

選擇藥物「安全第一」

對於一些患者，在很多老葯「束手無策」的情況下，嘗試新葯似乎成了唯一選擇，但也不可盲目。李明強調，用藥必須遵循「安全第一，有效第二」的原則。

怎樣在風險未知的情況下儘可能地做到安全，專家們給出以下建議：

有老葯先用老葯

相比新葯，老葯由於使用時間長，作用人群廣，藥效更穩定，風險及副作用也更為明確。

所以在治療時，如果有對症且有效的老葯，應優先考慮使用，不要看到新葯就想嘗試，畢竟老葯的安全性要遠高於新葯。

除非，現有藥物都已無法對患者起作用時，可以考慮嘗試新葯。

新葯出現可以先觀望

由於新葯的不確定性較大，所以當一款新葯上市後，如果不是非常緊急，患者最好觀望一段時間，看看新葯是否有明顯效果，或帶來不良反應。

這也是為什麼每當國外有新葯上市，在我國都會有所延遲，就是為了嚴格審批，保障患者的用藥安全。

並且，中國人和外國人的體質有所不同，國外新葯是否完全適合我們，是否存在未知風險，這些都是需要考量的。

多諮詢專業人員

新葯出現之後，要先了解藥品適合哪些人群，自己是否在所屬範圍內。

如果患者自己無法得知，可以諮詢專業人員，聽取醫生或藥師的建議，切不可看到新葯上市就跟風「冒險一搏」。

對新葯的期待要合理

患者使用有些新葯就算沒有風險，也不一定就有效，尤其是特異性較強的藥物。

因為新葯並不一定適合所有人，不要看到別人使用有效就認為自己使用也一定會有效果，以免盲目跟風或是用藥後產生失望，打擊了治療信心。

因此，建議患者在使用新葯時一定要保持客觀，擺正心態。

本期編輯：王曉晴

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