重大突破！國產基因葯或在8年後面世，一針治癒絕症，造福全人類
?只需要打一針，就能治癒罕見絕症，甚至是癌症，可能性有多大？
看似遙不可及的「妄想」，其實正在一步步變成現實。
一、探訪中國頂級基因編輯實驗室，90後是主力
基因編輯技術即通過對目標基因進行特定修飾，敲出或插入基因來達到治療目的。
基因編輯技術是21世紀生命科學最重要的技術之一，2019年6月10日，中科院腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝團隊的最新技術成果在國際頂尖學術雜誌《Nature》上發布。研究成果讓楊輝相信，他們或許打造出國產基因編輯藥物。
中國頂級基因編輯實驗室是什麼樣的？
楊輝，在2014年從美國攻讀博士後，便回國成立了現在的基因編輯技術團隊。在楊輝的團隊里，平均年齡都不到30歲，90後是主力，楊輝作為團隊中的老大哥，也只有34歲，科研人員可以根據自己的喜好來選擇工作時間，這些年輕人正在成為中國基因編輯技術的骨幹力量。
從2017年到現在，這短短几年的時間裡，他們在《Nature》和《Science》等國際頂級的期刊上發表了數十篇相關論文。
楊輝團隊的大部分成員都是新手，目前國內基因編輯領域人才的儲備不夠，很多好的博後都出國了，不過現在人才短缺的形勢有所好轉。
二、一針治癒絕症？8-10年後或將面世
對於很多目前無法治癒的絕症，未來可能只需要打一針基因編輯藥物就能治癒一些絕症，楊輝預計在8至10年後，國產的基因編輯藥物可能面世，治癒脊髓性肌萎縮症（SMA）等多種疾病。
楊輝表示，現在動物實驗已經做得很好，下一步就是開始臨床實驗，如果臨床實驗沒問題，就能進一步藥物上市。他們團隊目前已經在上海註冊了公司，希望能儘快將技術轉化，開始臨床實驗。
如果基因編輯藥物研發成功，那麼這將是人類生物醫藥歷史上的一個重要里程碑。尤其是一些罕見病，目前大多數沒有可以醫治的藥物，如果不及時治療，患者可能很快會面臨死亡，因此罕見病患者是非常急需救治的。
如果基因編輯技術在罕見病患者身上應用後，沒有安全性問題的話，很快就能拓展到常見病，後面的藥物面世就很快。
三、基因編輯被寄予厚望
一直以來，基因編輯技術都被寄予厚望：治癒癌症或其他絕症。
目前，有11項基因編輯研發項目在歐盟或美國進入了臨床開發階段，現在的基因編輯研發，包括這一技術在體內外基因編輯、癌症免疫學方面的應用，現在已經有一些取得了成果。
1、白血病、艾滋病
2019年9月11日，來自中國北京大學的鄧宏魁研究組聯合解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組以及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組，共同在頂級醫學雜誌《新英格蘭醫學雜誌》上發表了題為《利用CRISPR基因編輯的成體造血幹細胞在患有艾滋病合併急性淋巴細胞白血病患者中的長期重建》的研究論文，是世界首例。
他們初步證明了基因編輯的成體造血幹細胞移植外人體內的安全性和可行性，並成功移植到一名同時患有HIV和白血病的27歲男性患者身上。
2、癌症
2020年4月28日，《自然?醫學》發表了世界上首個基因編輯I期臨床試驗的結果，證明是安全且有效的。產品開發方為成都美傑賽爾，臨床完成單位是華西醫院，兩者並列為第一作者。
該項1期臨床試驗一共招募了22名肺癌晚期患者進行臨床試驗，這些患者都是現階段沒有有效治療方法的癌症患者。試驗團隊分離出患者的免疫細胞，再通過基因編輯對它們進行武裝，最後大規模培養，輸回患者體內去和癌細胞鬥爭。
研究人員得出結論：該項基因編輯技術在臨床上應用是安全可行的，未來可以用改進的基因編輯技術來提高治療效果。
3、地中海貧血?
英國《新科學家》最近的報道顯示，在歐洲血液學協會召開的視頻會議上，美國研究人員宣布，他們通過CRISPR技術對患者的骨髓幹細胞進行基因編輯，一位鐮狀細胞疾病患者和兩位β地中海貧血患者均不再需要進行輸血治療。
美國田納西州薩拉·坎農研究所的海達爾·弗朗苟爾在一份聲明中解釋到：這證明了CRISPR技術在鐮狀細胞疾病和β地中海貧血患者身上都取得了功能性治癒效果。
相信在不久的未來基因編輯技術能攻破更多的疾病難題，造福無數患者。
參考資料：
[1]《世界首個完整基因編輯I期臨床試驗在成都完成：安全有效》.四川觀察.2020-04-28
[2]《《自然》年度十大人物鄧宏魁：基因編輯幹細胞治艾滋病白血病》.澎湃新聞.2019-12-18
[3]《基因編輯技術治癒三名遺傳病患者：包括β地中海貧血》.科技日報.2020-06-16
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