醫藥行業深度報告：CGT行業高景氣，CXO市場快速擴容

科技 08-02

（報告出品方/作者：華安證券，譚國超）

細胞與基因治療（CGT）技術革新，潛力無限

細胞與基因治療：引領未來醫療革新的創新療法

CGT（細胞及基因治療）行業是依託於細胞治療與基因治療技術發展的醫藥領域新興行業，通過對患者進行細胞治療和基因治療，能夠以細胞和基因作為載體，直接對造成患者疾病的根源進行治療，實現一般臨床手段難以達成的治療效果，CGT作為新興的治療手段，是引領未來醫療手段革新的重要推動力。

細胞治療技術以體外治療方式為主，通常在體外對細胞進行改造激活並擴增，最後將細胞輸回患者體內，達到治療目的；基因治療技術以體內治療方式為主，運用病毒或非病毒載體直接將目的基因遞送入患者體內糾正患者的基因缺失和錯誤，從而治癒疾病。

目前CGT行業的新葯研發主要應用細胞治療技術，特別是其中的CAR-T/CAR-NK等療法，基因治療技術由於仍不夠成熟，管線數量較少，但基因治療技術具有靶向性、可控性和治癒效果強的特點，在未來具有良好的發展前景。

細胞治療：主要分為免疫細胞治療和幹細胞治療

細胞治療採用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞並通過體外擴增、特殊培養等處理後，使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫癯細胞等功能，從而達到治療某種疾病的目的。目前主要的細胞治療方式為免疫細胞治療和幹細胞治療。

免疫細胞治療，是指在體外對某些類型的免疫細胞如T細胞、NK細胞、B細胞、DC細胞等進行針對性處理後再回輸至人體內，使其表現出殺傷腫瘤細胞，清除病毒等功能。目前火熱的CAR-T細胞療法就是免疫細胞治療方法之一。

幹細胞治療，是指把健康的幹細胞移植到患者體內，從而修復病變細胞或再建正常的細胞或組織。在臨床上較常使用的幹細胞種類主要有間充質幹細胞、造血幹細胞、神經幹細胞、皮膚幹細胞、胰島幹細胞、脂肪幹細胞等。由於幹細胞具有多向分化、免疫調節以及分泌細胞因子等特點，因此已經成為細胞治療研究的核心領域之一。

基因治療：可分為體內基因治療和體外基因治療

基因治療是指將外源正常基因導入到靶細胞內，校正或置換致病基因的一種療法。通過這種療法，目標基因或與宿主細胞染色體整合，或不整合位於染色體外，但能在細胞中得到表達，從而起到治療疾病的目的。

根據治療途徑，基因治療可分為體內基因治療和體外基因治療。其中體內基因治療是指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內；體外基因治療則指將患者的細胞在體外進行遺傳修飾後重新輸入患者體內。

CGT藥物的獨特優勢：填補難治性疾病治療手段的空白

CGT藥物能夠為難治性疾病治療提供新選擇。包括化療在內的傳統治療手段在應對難治性疾病時通常無法體現出較好的療效，而CGT藥物能夠直接作用於疾病的根源，因此CGT療法為一些傳統療法治療無效、難以治癒或者容易復發的疾病提供了新的治療選擇。

多因素驅動行業上下游共同發展

CGT市場規模快速擴張，發展前景持續向好

全球CGT治療市場規模穩步增長。受益於CGT新葯的持續上市與不斷增加的治療需求，全球CGT市場規模具有良好的發展前景。據弗若斯特沙利文的分析，在2021年之後，全球CGT市場規模仍將維持65%以上的增速，2025年預計市場規模為305.39億美元。

中國CGT治療市場規模快速擴張。經過前期的持續探索，中國CGT行業已經積累了比較成熟的新葯研發經驗，CGT 藥物的上市也在持續推進，未來行業發展潛力巨大。據弗若斯特沙利文的分析，2022年中國CGT市場將實現跨越式發展，市場規模預計同比增長1025.21%，隨後仍將保持100%以上的高增長趨勢，2025年預計市場規模將達到178.85 億人民幣。

行業融資不斷升溫，併購整合趨勢加強

CGT行業投融資保持活躍。2015年來，大量資本進入CGT領域，成為CGT行業加速發展的推動力，風險投資、私募投資和IPO融資的活躍使得CGT新葯研發和實現商業化生產更具可能性，CGT藥物的陸續獲批上市也增強了投資者持續投入的信心。據統計，CGT行業的投融資金額已從2016年的52.2億美元上升至2020年的199億美元，各類型的投資金額不斷高漲。

CGT行業併購活躍度顯著提高。行業的快速發展也使得公司之間的整合趨勢日益增強，併購交易的數量和金額都在迅速提高。據統計，2015年-2019年，基因治療行業的併購交易金額由39億美元迅速增長到1562億美元，交易數量由 6個上升至19個。

新葯陸續獲批上市，商業化進程不斷加快

目前CGT藥物全球獲批上市情況持續向好。自從2015年FDA和EMA批准首款CGT藥物上市以來，截至2022年6月， FDA和EMA合計批准上市了13款CGT藥物，而且在2019年以後每年都有CGT藥物獲批上市。目前全球累計共有38個 CGT新葯被不同國家批准上市，CGT新葯研發的成果已經逐漸體現。

CGT新葯市場銷售表現良好。獲批上市的CGT新葯由於療效顯著，正在逐漸滿足患者的潛在需求，許多CGT新葯在醫藥市場上銷售表現良好。以諾華生產的CGT新葯Zolgensma為例，在2019年獲批上市後，近三年Zolgensma銷售額快速增長，2021年全年銷售額達到13.51億美元，同比增長47%；2022Q1銷售額為3.63億美元，同比增長18%，目前 Zolgensma正在治療的患者數量已經超過2000人。

CGT CXO高景氣新賽道機遇與挑戰並存

CGT CRO：覆蓋基因治療先導研究

CGT CRO服務覆蓋藥物發現、臨床前研究、臨床研究階段。目前基因治療上市藥物較少，藥物研發經驗不足，而且基因藥物研發具有高度複雜性，因此需要對基因功能進行深入研究，這就需要基因治療CRO提供專業化的先導研究服務，因此基因治療CRO服務現階段多集中於臨床前及更早期研究階段，服務科研院所和新葯研發企業。

CGT CRO服務內容多於傳統藥物CRO。由於基因治療領域自身的特殊性，基因治療CRO除同樣提供藥理藥效學研究、葯代動力學研究、毒理學研究和臨床研究階段的相關服務外，還提供包括目的基因的篩選、確認與功能研究；針對目的基因的模型構建；載體選擇和構建在內的特色服務。

CGT CDMO：藥物研發與生產的重要助力

CGT CDMO提供臨床前研究階段、臨床研究階段、商業化生產階段的相關工藝開發和生產服務。基因治療藥物的研發與生產涉及複雜的工藝和生產流程，基因治療CDMO能夠依託自身豐富的工藝開發經驗和GMP生產平台為新葯研發公司提供服務，是基因藥物研發與生產的重要助力。

CGT CDMO產業鏈上游主要為設備、儀器、試劑耗材供應商，下游主要為CGT新葯研發公司，CGT CDMO公司是 CGT新葯研發的重要參與者。

研發需求持續增加，CGT CRO市場穩步增長

國外CGT CRO行業更為成熟，市場規模穩步增長。總體來看，國外尤其是歐美國家的基因治療CRO行業起步較早，發展模式更為成熟，行業格局已經比較穩定。受益於全球CGT藥物研發持續火熱的影響，根據弗若斯特沙利文預測，全球CGT CRO市場規模在2021年-2025年將保持20.26%的複合增長率，到2025年市場規模將達到17.4億美元。

國內CGT CRO行業蓬勃發展，市場規模高速增長。中國基因治療CRO行業起步較晚，受到基因治療藥物研髮帶來的 CRO需求持續增加、全球CRO產業鏈向國內轉移等利好因素影響，正處於快速發展的戰略機遇期。據弗若斯特沙利文預測，中國CGT CRO市場規模在2021年-2025年複合增長率增速將達到32.32%，到2025年市場規模將達到12億元。

研發管線持續推進，CGT CDMO市場快速擴張

全球CGT CDMO市場規模持續高速發展。由於CGT新葯研發管線數量的不斷增長，並且已有38款CGT新葯獲批上市進入商業化生產階段，全球CGT CDMO的需求也得以持續增長，市場規模迎來高速發展期。根據弗若斯特沙利文預測，全球CGT CDMO市場規模在2021年-2025年將保持37.06%的年複合增長率，到2025年市場規模將達到78.6億美元。

國內CGT CDMO市場規模將實現跨越式增長。國內CGT CDMO行業目前仍處於發展的起步階段，隨著未來國內 CDMO企業的產能逐漸擴張，以及國內CGT新葯研發管線的持續推進和實現商業化，國內CGT CDMO市場規模將實現跨越式增長。根據弗若斯特沙利文預測，中國CGT CDMO市場規模在2021年-2027年將保持45.60%的年複合增長率，到2027年市場規模將達到197.39億人民幣。

CGT藥物生產的高門檻，CDMO公司優勢凸顯

CDMO公司具備產能和技術人員充足的優勢。由於CGT葯企需要將主要精力聚焦於藥物研發和臨床試驗，缺乏適用於CGT藥物生產的GMP產能和相應技術人員儲備成為葯企的普遍困境。而CDMO公司專註於藥物生產，擁有更充足的產能和經驗豐富的技術人員，進行CGT藥物生產的優勢明顯。

CDMO公司具備技術平台全面的優勢。由於CGT藥物種類繁多，不同研發管線之間生產工藝差異較大，CGT葯企為每一條研發管線單獨搭建產能將會面臨研發技術更換之後產能閑置的風險。根據Cell and Gene Therapy Industry Report的數據，目前CGT葯企更換技術的速度較快，超過80%的葯企在3年內就會更換技術，而CDMO公司具有豐富的技術平台，能夠滿足更換技術之後新的生產需求，因此受到 CGT葯企的青睞。

CGT CXO競爭格局與重點公司分析

全球市場集中度高，國內市場競爭格局初現

目前CGT CXO全球範圍內的龍頭企業主要分布在美國、歐洲等醫藥行業發展更為成熟的地區。依託自身雄厚的CXO 服務實力，葯明康德是我國少數的在全球CGT CXO市場中佔據較大市場份額的龍頭企業。

涉足CGT CXO領域企業可以大致劃分為三種類型，首先是始終專註於CGT CXO領域的企業，其次是從傳統藥物CXO 領域向CGT CXO領域拓展布局企業，最後是部分有閑置產能願意承接外部訂單的製藥企業。

CGT CDMO行業群雄爭霸，呈現差異化競爭態勢

差異化優勢構成不同CGT CDMO公司的核心競爭力。CGT新葯研發的複雜性使得CDMO公司難以做到全方面、全鏈條的業務布局，通過對不同CGT CDMO公司核心競爭力構成要素的梳理，我們認為目前國內外主要CGT CDMO公司通常在技術平台、產能水平或項目執行經驗等方面具備差異化的競爭優勢。

葯明康德（葯明生基）：CXO龍頭快速導入基因治療領域

無錫生基醫藥成立於2017年，是葯明康德旗下專註於細胞和基因療法的CGT CDMO公司，致力於賦能全球客戶、加速細胞和基因治療產品研發生產進程。公司目前擁有上海外高橋工藝研發基地、無錫基因載體和細胞產品研發生產基地、上海臨港工藝研發和商業化生產中心三個基地。

金斯瑞生物科技（蓬勃生物）：全方位布局CGT 產業鏈

金斯瑞生物科技成立於2015年，主要從事生命科學研究與應用服務及產品提供業務，公司於2020年創建金斯瑞蓬勃生物子公司，開始布局CGT CDMO業務，金斯瑞蓬勃生物擁有一站式生物葯研發生產平台，主要致力於為基因和細胞治療藥物、疫苗及生物葯發現、抗體蛋白藥物等提供從靶點開發到商業化生產的端到端CDMO服務。成立之後產能持續提升，訂單承接能力快速增強，依託在生物葯領域深耕多年的優勢，公司在CGT CDMO領域具備獨特優勢。

博騰股份（博騰生物）：跨越式布局基因治療領域

博騰股份在2017年以前以小分子原料葯生產(CMO)為主，隨後開始逐步轉型小分子CDMO。公司於2018年成立子公司蘇州博騰生物，正式進軍CGT CDMO領域。蘇州博騰生物已建成細胞治療工藝平台與GMP生產車間，可以提供質粒、病毒載體及CAR-T等細胞療法的工藝開發及生產服務，是國內少有的可提供免疫細胞CDMO服務的公司。