基因編輯！這個「黑科技」究竟是什麼？

就在這幾天，中國科學家韓春雨團隊的NgAgo技術登上了國內外的熱搜榜。這一技術是否可以實現基因編輯？是否可重複？現在眾說紛紜，還有待嚴謹的科學論證，暫且把它擺在一邊不說。對於普通的讀者，基因已經可以被編輯卻是一個令他們感到吃驚的「新發現」。這個「黑科技」究竟是什麼？它現在發展到什麼程度了？又能為人類帶來什麼好處呢？

圖為韓春雨。（圖片來源：百度圖片）

基因編輯的鼻祖----基因組工程實際上並不是新興科學，上世紀70年代它就已經嶄露頭角。目前，人類已經掌握了DNA的測序技術、克隆技術，被認為是操縱DNA的技術，我們熟悉的警方辦案過程就常常用到相關的技術。但遺憾的是這些技術不是效率較低，就是難以進入實際臨床應用的領域。

在過去幾年中, 以ZFN(zinc-finger nucleases)和TALEN (transcriptionactivator-like effector nucleases)為代表的序列特異性核酸酶技術以其能夠高效率地進行定點基因組編輯, 在基礎研究、基因治療和遺傳改良等方面展示出了巨大的潛力。

2015年，珍妮弗·杜德娜和艾曼紐·夏邦傑的團隊公布了一項編輯基因組的新技術，叫做CRISPR-Cas9。通過這一技術，科學家能夠改變細胞內的DNA，治癒遺傳性疾病。這項技術具有成本低、操作簡便、快捷高效的優點。它的橫空出世迅速擊敗ZFN和TALEN，成為了風靡全球各大實驗室和科研機構的有效的基因編輯工具。

這是一種使細胞不斷記錄接觸過的病毒的機制。最重要的一點在於這些DNA片段會遺傳給細胞的後代，這樣就可以保護後代細胞免受病毒的攻擊。這使得細胞可以記錄下各種感染，就像細胞隨身帶著一張基因「疫苗接種卡」。

令人吃驚的是，這一技術來自一項了解細菌如何抵抗病毒性感染的研究成果。細菌必須抵抗存在於它們生存環境中的病毒。而病毒性感染就好像定時炸彈，在它「爆炸「之前，細菌只有幾分鐘時間來拆除這個」炸彈「，因此許多細菌在其細胞內都有一種叫做CRISPR（clustered regularly interspaced shortpalindromic repeats，成簇的規律間隔的短迴文重複序列）的適應性免疫系統，能夠探測到病毒DNA並將其破壞。

CRISPR-Cas9系統已經成為目前最方便的基因編輯工具。（圖片來源：origene.com）

它工作的原理是，一旦DNA片段被插入細菌染色體中，細胞就會複製出一小段叫做gRNA（嚮導RNA）的分子， gRNA與名叫Cas9的蛋白質結合在細胞中形成類似哨兵的複合體，它會檢索細胞中所有的DNA找到與其內部gRNA的序列相對應的位點然後連接DNA，讓Cas9蛋白質精確地切割掉病毒DNA。

據悉，韓春雨團隊的NgAgo相較 Cas9可以通過直接合成比g RNA 的結構更簡單的 DNA 序列導入細胞，無需構建 gRNA 。此外， NgAgo還極大地提高了基因序列的編輯能力。

不論過程如何，在DNA雙鏈被剪斷後，細胞自身是有檢測和修復受損的DNA的能力。因此，科學家就可以通過破壞或者合并新的DNA來觸發細胞修復機制，從而達到治癒疾病的目的。

這兩年，基因編輯技術已經進入實驗階段，除在老鼠、猴子及其他動物身上開展活體實驗外，也有過少數在醫學臨床中進行治療免疫系統疾病的案例。

比如，2015年底，英國一家兒童醫院的醫生利用基因編輯治癒了一例無法治療的白血病病人——他們先取出患病女嬰的免疫細胞，對其進行編輯，讓這些細胞既能殺死癌細胞又能耐受化療藥物，再將之注入患者體內，從而治癒了疾病。

多虧注入基因編輯過的細胞，英國這位患白血病的1歲女嬰蕾拉在生命的最後幾個月成功讓身上的癌細胞完全消除，實現了生命的逆轉。這是她與家人的合影。（圖片來源：鳳凰健康）

就在同年，中山大學黃軍就的團隊稱他們利用CRISPR編輯了人類胚胎（實驗使用的是無法存活、無法發育成人類個體的胚胎），對能導致遺傳病「β-地中海貧血」的缺陷基因進行了改造。而美國費城的科學家也成功地利用CRISPR技術從一個艾滋病患者的細胞中剝離出了完整的HIV的病毒。

基因編輯技術的應用，讓從前只出現在科幻小說和美國大片里擁有最強大腦、完美體魄的「增強版」人類，以及降低老年痴呆症、癌症等風險的「定製版」基因不再是遙不可及的夢想。

不過這樣的技術也引起了不小的倫理爭議，主要原因是因為它不僅能用於成體細胞，也能用於胚胎細胞，特別是人類的胚胎細胞。人們擔心，有人會借治療嚴重疾病的名義進行基因強化。

科學家們也指出，基因調控機制的複雜性不是簡單的「一加一就等於二」，基因編輯不是「萬靈藥」。一些病症往往受大量基因的調控，如果想要進行治療，可能要編輯無數的基因來降低患病幾率，值得注意的是，這裡也只是降低幾率而不是完全治癒。

此外，很少有功能單一的基因，而刪除或增加基因片段帶來的後果難以預計。比如說，刪掉CCR5基因可以讓人們免疫艾滋病病毒，但也讓他們死於西尼羅河病毒的風險高上13倍。改造FUT2基因可能降低患I型糖尿病的概率，但也增加了感染諾瓦克病毒的風險。

編輯：何鄭燕

（本文來自科普中國頭條推送，內容由《知識就是力量》雜誌駐外記者蕾歐娜（歐洲）綜合自TED演講等信息，審校專家：廈門大學生命科學學院林聖彩教授和林志忠博士）

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