科學家首次在盒子里完成基因療法，解決了錢的問題

造血幹細胞（HSC）基因治療已為許多疾病提供了潛在的治療方案，然而目前這種方法需要進行複雜的體外基因轉移，且需要專門的基礎設施，可用性也受到了限制，因而過程自動化將是提高造血幹細胞基因治療的可用性和標準化生產的解決措施。

盒子里的基因療法

這種新方法被稱為「盒子里的基因療法（gene therapy in a box）」，由福瑞德·哈金森癌症研究中心的科學家開發，他們對血液幹細胞進行改良，改良後的細胞與在高度嚴格的「潔凈室」里製造的產品不相上下，甚至還會更好，而且這種方法所需人員僅為原來的一半。該研究還指出，在兩種不同的動物模型試驗中，這些改良細胞能成功地重建血液系統，不過目前還未在人類身上進行測試。

這種便捷式裝置為當前基因治療最棘手的挑戰提供了一個解決方案：如何讓這些新興的、高科技的療法變得更容易接近，以及讓全球都能負擔得起，而不只是局限在少數專業的研究機構中。

該研究的主要作者，福瑞德·哈金森癌症研究中心的Jennifer Adair博士說，「我們要不就得考慮如何在全世界的診所中配置數百萬元的基礎設施以及潔凈室（但這不現實），否則就得考慮如何對其進行簡化，例如在把這些基礎設施簡化成一個「黑盒子」。我們的研究也首次證明了基因治療可以在一個盒子里進行。」

成本低，有望在全球普及

基因療法或細胞療法涉及到基因工程修飾細胞，因此目前只能在負擔得起技術費用以及具備訓練有素的專業人員的研究機構中開展，Adair博士表示這樣的機構目前全球只有十幾個。

雖然美國目前並未批准使用基因療法，但成千上萬患有至少15至20種遺傳性、感染性疾病或癌症的病人正在接受實驗性治療，且也給很多患者帶來了希望。

Adair團隊開發的半自動化「即時護理（point of care）」輸送系統使原來治療過程所需的500平方英尺減小到5平方英尺，操作人員從原來的5-10人減少到1-2人，本文資深作者之一、華盛頓大學細胞基因療法研究者、腫瘤專家Hans-Peter Kiem表示。

Kiem說，「這是一場真正的變革，它將改變我們生產及提供細胞和基因療法產品的方式，將對幹細胞基因治療和移植產生重大影響，並使免疫療法用於治療遺傳性疾病、艾滋病和癌症成為可能。」

「盒子」本身的成本約為150000美元，購買一次可造福成千上萬的患者，另外，針對特定疾病的試劑盒售價為26000美元。Adair指出，雖然這並不便宜，但已經降低了基因治療的成本，因為它需要更少的基礎設施和醫護人員。即使撇開潔凈室和其他基礎設施的成本，新方法的費用也低於當前基於細胞的基因療法，據Adair，目前基因療法的費用大約在38000美元至55000美元。更重要的是，這比許多疾病的終生護理費用要少得多，以艾滋病為例，抗轉錄病毒藥物終生治療成本的費用譽為600000。

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