基因還能編輯?這技術要成功了,羅一笑就有救了呀!
基因編輯進入人體實驗階段,臨床使用指日可待
2015年,一位叫Layla的小女孩接受了基因編輯免疫細胞治療,掃除了所有當時正在折磨她的白血病徵兆。Layla的治癒是一項單一性事件,但2017年底起,這項技術也許能造福許多人。
基因編輯涉及更改現有的基因,或是讓它們失效。這項技術曾是非常困難的。用以救治Layla的基因編輯工具用了許多年才開發成功,但多虧一項跨時代的技術——CRISPR,現在只需幾周就可以達到目的。
事實上,CRISPR的效率實在令人稱讚,以致首次涉及此技術的人體實驗已經展開。在中國,CRISPR技術被用於令癌症患者的免疫細胞中的PD-1基因失效。這些編輯後的細胞則被重新注射回患者的身體。PD-1基因為一個免疫細胞上的「開關」編碼,許多癌症的抗免疫攻擊能力都來自將PD-1調至關閉狀態。在編輯後的免疫細胞上,這個能讓癌細胞趁虛而入的開關不復存在。
很快將在美國開展的另一項測試則更加大膽。這項測試涉及在免疫細胞中加入一段多餘的基因,以讓它們攻擊腫瘤細胞,並利用CRISPR來令PD-1和其他兩個基因失效。加入能攻擊腫瘤細胞的基因,對白血病等癌症已經產生奇效,但對於固體腫瘤則不是非常有效。研究人員們希望這兩種技術的結合能讓治療更有效率。
如果這些測試結果顯示,編輯細胞的基因組是安全的話,也許我們很快就能看到一系列疾病患者(極有可能從眼部病變開始)接受此種治療。

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