打造「超級捐獻者」細胞，是進步，還是妄想？

知識 06-16

你不可能向所有人捐獻腎臟或骨髓，因為對方的免疫系統可能會排斥你的器官。但科學家早已發現，世界上有些人的細胞能與大量人群的免疫系統和平共處，他們就是所謂的「超級捐獻者」。

那麼能否讓這些人捐獻一些血細胞，通過幹細胞重組的方法生成替換細胞呢(替換已損壞的視網膜、心臟或神經細胞)？這些新生成的人類細胞能否被持續生成，並移植到數百萬黃斑變性、心臟病和帕金森病患者的體內呢？這些新生成的細胞真的毫無排斥反應嗎？

如果這樣，患者可能就無需再服用免疫抑制劑(對機體的免疫反應具有抑制作用的藥物)了，從而避免了服用免疫抑制劑所帶來的各種副作用。

事實上，這樣的場景是幹細胞生物學家多年來的夢想。日前，美國威斯康星州一家小型生物科技公司Cellular Dynamics International(以下簡稱「CDI」)宣布，已獲得並開始製造來自兩位「超級捐獻者」的細胞。

據悉，這兩個細胞系(原代細胞培養物經首次傳代成功後所繁殖的細胞群體)能與美國19%的人口兼容。CDI表示，他們已經製造出了這兩個細胞系，將來希望把它們發展成為簡單有效的替換細胞療法。最終，CDI希望能得到184位「超級捐獻者」的細胞，從而與美國95%人口的免疫系統兼容。

被譽為克隆羊「多莉」之父的愛登堡大學教授伊恩?維爾穆特(Ian Wilmut)稱：「這是一個偉大的項目。」維爾穆特一直倡導為「超級捐獻者」建立一個全球性的生物資料庫。

華盛頓大學幹細胞生物學家查克?穆里(Chuck Murry)稱，創建「超級捐獻者」的中央資料庫是幹細胞生物學領域最令人興奮的應用之一。科學家因為資助問題在這方面受到了限制，但對於一家企業而言，從事該項目的時機已經成熟。

CDI由威斯康星大學幹細胞研究先鋒詹姆斯?湯姆森(James Thomson)與他人聯合創建。最近幾年，CDI成為了科研和藥物測試領域知名的人類細胞製造廠商。但如今，CDI希望進入更具潛力的細胞療法市場。

幹細胞研究雖然潛力無限，但目前還沒有實現支持者在20世紀90年代所鼓吹的各種細胞療法。在經歷了資金支持方面的大起大落之後，許多幹細胞研究公司已經退出該市場。而CDI正是倖存者之一，公司CEO鮑勃?帕雷(Bob Palay)稱：「我們要點亮這個市場。」

除了財務方面的挑戰外，幹細胞研究還面臨著在國際範圍內轉運的問題，以及較為敏感的倫理道德問題。

帕雷說，來自捐獻者的血細胞是通過第三方診所獲取的。捐獻者已經同意，其所捐獻的血細胞可以用於更廣泛的商業用途，包括科研和各種療法。對於將來銷售的細胞療法產品，捐獻者無權獲得特許使用費。

這兩位「超級捐獻者」的人類白細胞抗原(HLA)具有罕見的基因圖譜，能與美國19%的人口相兼容。除此之外，CDI還在其他生物資料庫中發現了更多的「超級捐獻者」，只不過所兼容的人口比例沒有這兩位「超級捐獻者」這麼高。

CDI替換細胞療法的第一個潛在應用領域是視網膜色素上皮細胞(RPE)。去年10月，CDI贏得了美國國家眼科研究所(National Eye Institute)120萬美元的合同，通過其誘導多能幹細胞方法把它們變成人視網膜細胞，用於臨床試驗。

CDI還希望利用超級捐獻者的細胞來替換心臟細胞(心肌細胞)，用於恢復心臟病患者體內一些損壞的心臟組織。此外，CDI還希望能生成多巴胺分泌神經元，植入帕金森病患者體內。

對於CDI而言，這種細胞療法距離大規模的商用還有很長一段路要走。在進行臨床試驗前，還要在動物體內進行廣泛測試。目前，CDI仍在考慮率先測試哪些應用，是單獨測試還是尋找合作夥伴。美國國家眼科研究所表示，他們計劃在2017年進行替換眼細胞臨床試驗。

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