遺傳學家：基因編輯技術可改變生命及地球所有事物

新浪科技訊 北京時間6月22日消息，據國外媒體報道，「CRISPR」是一組名詞的首字母縮寫，其全稱為「成簇的規律性間隔的短迴文重複序列」。這項技術可以對基因組進行編輯，是一種可以改變DNA的生物學系統。因此，世界許多遺傳學家和生化學家普遍認為，這是一項可以改變所有人生命及地球上一切事物的技術，也是一項可以改變未來一切的偉大技術。不過，該技術也面臨許多倫理問題

「CRISPR」技術發現於2012年，發現者為美國加州大學伯克利分校生物化學家詹尼弗-杜德納教授。杜德納教授當時正帶領一支科研團隊研究細菌是如何對抗病毒感染的。如今，杜德納教授和她的合作夥伴埃馬紐埃爾-卡彭蒂耶已經進入世界最具影響力的科學家之列。他們發現的這一系統可以被生物學家用來對DNA進行精確的修改。杜德納介紹說，「自四年前我們公布這一發現後，世界上許多著名實驗室已經採用這項技術並準備應用於動物、植物、真菌以及其它細菌身上，基本上涵蓋了他們研究領域內任何種類的有機體。」

當細菌遭受攻擊時，它們會產生一些基因物質來匹配入侵病毒的基因序列。這種基因物質含有一種關鍵的蛋白質Cas9，它們可以吸附於病毒的DNA上，並破壞它，讓它失去功能。科學家現在已經可以通過同樣的程序對DNA進行插入、刪除和修補。此外，科學家們還可以利用這項技術對細胞中組成DNA代碼的無數化合物進行深入研究。最重要的是，這項技術不僅僅見效快，而且花費較少。因此，它可以促進各項相關研究的發展，比如人類疾病在動物身上進行的基因修正，可以導致疾病或獲得免疫的DNA突變的發現等。

既然這項技術如此先進，那麼有效的療法究竟何時才能出現？由於這項技術出現僅有4年時間，因此對病患真正的臨床試驗尚未開始，但已經有許多人將其列入計劃任務中。比如，美國波士頓生物醫藥公司Editas Medicine計劃於2017年採用基因編輯療法對先天性黑蒙症進行臨床試驗，這是一種罕見的視網膜疾病，基因突變可能導致眼睛中的感光細胞逐漸消失。近年來出現的多家生物科技公司也希望能夠採用「CRISPR」技術進行臨床治療。他們認為，「CRISPR」技術可以用於提高T細胞的功能，這樣免疫系統可以更好地識別和殺死癌細胞。血液和免疫系統的疾病也有望通過這項技術得到治療。

不過，「CRISPR」技術仍然存在專利糾紛，糾紛的一方是杜德納研究團隊，而另一方則是來自波士頓的一個科研團隊。當然，專利糾紛並不能阻止「CRISPR」技術的學術研究，而且該技術必將帶來巨大的經濟效益。兩種早期出現的基因編輯技術已經進入臨床運用。去年，一項被稱為「TALENs」的技術被倫敦大奧蒙德街醫院用於治療癌症。雷拉-理查德茲患有嚴重白血病，此前所有的治療均以失敗而告終。這位被判治療無望的英國女嬰接受基因編輯過的血液細胞後生命開始復甦，最後檢查證實其體內癌細胞已被消除。

世界第一例基因編輯試驗發生於美國加利福尼亞州，這項試驗採用的則是另一種不同的技術--ZFNs。大約80位HIV病毒攜帶者被提取血液中的免疫細胞。科學家然後刪除其中一種被稱為「CCR5」的基因，HIV病毒正是通過這種基因進入細胞的。這種療法是基於一種罕見的基因突變，即一些人對艾茲病有先天的免疫力。52歲的馬特-查普爾是志願者之一，他也是一名HIV病毒攜帶者。自從免疫細胞得到基因編輯後，他已經有兩年時間不再需要抗逆轉錄病毒治療。儘管還有一些小型試驗仍然謹慎地對待可能的治療效果，但毫無疑問前景仍然是比較樂觀的。美國加州桑加莫生物科技公司首創了這種艾茲病療法，這是唯一一家擁有ZFNs技術治療許可證的機構。這家公司還計劃對血友病進行臨床試驗，並計劃對β地中海貧血療法進行研究。

基因編輯技術最具爭議性的一點，就是有人擔心這可能會引起種系的變化，即DNA變化可能會遺傳給下一代。從理論上講，攜帶亨廷頓氏舞蹈症基因的胚胎是可以進行DNA修正的，基因編輯也可以帶來定製嬰兒。至今還沒有任何科學家建議對人類胚胎進行基因編輯。不過，中國一些研究團隊已經在做一些基礎性研究，英國成為首個正式批准可以對人體胚胎進行基因編輯的國家（僅限於科學研究）。

倫敦弗朗西斯-克里克研究所將成為歐洲最大的生物醫學實驗室，同時它也是一家基因編輯技術研究中心。該研究所科學家凱茜-尼亞坎帶領一個研究團隊計劃採用「CRISPR」技術對人類胚胎一些關鍵基因進行編輯，試圖發現可能導致許多婦女習慣性流產的基因缺陷。尼亞坎表示，「我希望這項技術能夠讓我們真正地認識人類早期的發育，能夠幫助我們改進試管受精技術，從而確定那些能夠繼續發育並茁壯成長的胚胎，最終讓這些胚胎成長為健康的嬰兒。」

不過，這項技術也面臨許多倫理問題。

美國舊金山遺傳學與社會中心專家馬西-達爾諾夫斯基認為，人類胚胎編輯技術研究可能得不到合理的控制，世界某些地方隨便一家實驗室可能會隨意製造出首個基因編輯嬰兒。基因編輯研究領域的一些重要科學家也在擔心，這項技術可能會被濫用，比如用於優生，從而造成遺傳上的不平等。杜德納教授認為，雖然很難控制「CRISPR」技術的使用，但是可以找到一個讓大多數人認可的合理運用該技術的做法。（彬彬）

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