這10萬中國人的求生之路，離「奇蹟」還有多遠？

健康 07-13

人的成長，避免不了流汗，也很難避免流血。一直以來，我們都習慣了流血的傷口止血、結痂、恢復，似乎這是生命中一個固定的程序。

如果這個程序壞了呢？一旦流血後再也止不住，也不會結痂，是否只能看著生命逝去？

在中國，有10萬人正面臨著這種將相伴一生的問題，他們就是血友病患者。

血友病患者的血液中，某種能促使血液凝固的因子缺失或減少。

甲型血友病（血友病A）患者在臨床最為常見，他們的凝血第八因子（FVIII）缺失或活性降低，終生面臨出血後難以止血的風險。

其中，兒童血友病患者的生活質量低、家庭負擔重，還往往存在診療時間滯後、治療不充分、關節損傷嚴重甚至殘疾等問題。

血友病患者及其家屬，都一直想追尋治療血友病的奇蹟，但目前，輸注凝血第八因子，仍是多數血友病患者唯一有效的治療手段。同時，為了提高患者的生活質量，無數醫學專家也正付出自己的努力。

6月19日，在安徽合肥召開的巔峰「奇」聚——拜耳血友病高峰論壇上，台灣大學醫學院柯博升教授表示，早在1995年，台灣就將血友病納入重大傷病制度。

而自2014年開始，第八和第九凝血因子的預防治療也由醫保支付。這些措施都有效提高了患者的疾病管理效果，並降低了他們的經濟負擔。

目前，台灣血友病 A 的預防治療比例已達到 78.3%；凝血第八因子中，重組型製劑應用占 99%，患者死亡率從1999年的8.6%降低到2012年的0.8%。

這10萬中國人的求生之路，離「奇蹟」還有多遠？

高峰論壇合影

復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教研室葉露教授認為，對血友病患者來說，預防治療比按需治療更經濟、有效，生存率也更高。

隨著國家對血友病醫療保障的推動，未來將就對重組因子的醫保限制、設計細化的大病管理方案和風險共擔機制、提升醫保基金使用效率等方面進一步完善。

除了政策的保障，把控好手術、康復、藥物三道關，也是血友病疾病管理的重要環節。論壇上，多位專家也分享了經驗和看法。

浙江中醫藥大學附屬第一醫院童培建教授介紹了臨床上通過雙側膝關節置換術顯著提升生活質量的真實病例，並指出補充足量凝血因子 VIII是手術成功的關鍵因素之一。

這10萬中國人的求生之路，離「奇蹟」還有多遠？

在血友病患者的康復中，凝血因子也發揮著重要作用。北京協和醫院康復科陳麗霞教授指出，血友病患者的關節肌肉出血後，早期既要避免過早運動，又要避免過長時間的制動，因此要在醫生指導下，在凝血因子替代治療的保護下，適時進行物理治療，促進功能恢復。

血友病的治療中，凝血因子的效果和安全性是大家一直關注的問題。在論壇上，北京安貞醫院林陽教授對不同類型的凝血因子製劑的安全性、有效性等方面進行了綜合評價，認為重組型凝血因子 VIII 製劑，相比血源性製劑在研究證據的充分性、安全性等方面都更有優勢。

在這方面，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院胡群教授也進行了分析。胡群教授認為，血源性產品受病毒篩查等技術限制，存在安全隱患。兒童血友病患者如果未被病毒感染，建議儘可能選用更安全的重組凝血因子製品。

很多臨床醫生在使用重組凝血因子產品時，關心抑制物的問題。抑制物是由人體免疫系統產生，存在於血液中的大分子物質（即中和抗體），它能夠直接干擾或中和凝血八因子，抑制其活性，影響凝血八因子的治療效果。

抑制物的形成是血友病A治療最嚴重且具有挑戰性的併發症。抑制物的形成與FVIII止血功效降低有關，通常發生在FVIII因子初期(例如幼兒)。

中國醫學科學院血液病醫院楊仁池教授認為，抑制物的發生非常複雜，涉及遺傳、環境、治療等多方面。

同時歐洲藥品管理局藥物警戒風險評估委員會（PRAC）也對相關研究的數據進行了分析。

PRAC通過對近幾年的多項研究進行分析，共納入1102例數據，最終認為抑制物的形成有很多影響因素，現有證據顯示拜科奇與其他重組FVIII相比，並沒有增加PUP中FVIII抑制物發生風險。

PRAC建議患者、父母或護理人員有任何問題，應向醫生或藥劑師諮詢。

為了不再讓流血成為生活的常態，血友病患者、家屬、醫療和科研工作者、醫藥企業等都在努力。相信這些努力終將成為改變血友病患者的魔法，讓他們快樂的生活，不再是一個遙遠的奇蹟。

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