大數據時代發展：為腎科研究提供巨大潛在價值

知識 08-14

從電子健康記錄（EHR）中提取數據，對於腎病研究來說是重要的信息來源。然而，電子健康記錄中的數據日漸巨大，將給未來腎科研究帶來怎樣的變化？來自美國西奈山伊坎醫學院 Girish N. Nadkarni 等在最新一期的 KI 雜誌上為我們展現了大數據為腎科發展帶來的機遇與挑戰。

「大數據」已經成為我們工作與生活中「熱詞」。雖然有各種各樣的定義，大數據之「大」，因為其非結構化、零碎性以及臨時性等特徵，使得傳統的數據管理與分析方法難以處理。隨著手機技術、社交媒體的推廣與應用，日常生活的點滴數據呈現指數型增長。在商業領域，金融、航線服務、零售企業等已應用大數據分析消費者的習慣來優化服務與增加市場份額。在流行病學研究中，大數據指的是在 EHR 中的海量臨床與實驗室數據。

腎科也可以應用大數據技術？

我們收集終末期腎病（ESRD）患者的生命體征、實驗室及相關數據。腎功能通過估算腎小球濾過率（GFR）變化來評估。那麼，可收集大量的、臨時的、獨立的有關慢性腎臟病（CKD）的患病率、發病率及疾病進展的數據。更為重要的是，許多如透析模式的比較、透析與腎移植的比較等重要但未被解答的，又不能通過隨機對照試驗（RCT）來驗證的腎科問題，將可能有更為確切的答案。

目前，已有不少腎科流行病學研究通過國家登記資料庫來完成，如美國腎臟數據系統（USRDS）。雖然，這些研究能對急性和慢性腎臟病的流行病特徵提供重要的信息，但是缺乏病人層面的點數據。EHR 能提供大量的點數據用於流行病學研究。例如新近發現的質子泵抑制劑（PPI）與 CKD 發病風險的關係，正是通過 EHR 的研究來完成的。

鑒於從 EHR 提取大數據用於流行病學研究的潛在價值與局限，有關臨床研究報告指南已進一步對使用 EHR 研究如何報告數據分析有了更新。新指南中拓展了觀察性研究的報告部分，尤其是如何報告使用 EHR 重組非原研究目的資料庫進行了規定。

RECORD 指南（REporting of studies Conducted using Observational Routinely collected health Data，RECORD）中推薦報告認定納入人群、判斷暴露因素、結局以及連接各資料庫所用方法的完整代碼或演算法。此外，RECORD 指南還指出了使用 EHR 數據的局限性，如錯誤分類偏倚、未測量混雜因素及缺失數據的影響。認識並承認以上局限後，EHR 將為腎科研究提供獨特的資源及機會。

預測性分析

由於 EHR 是縱向收集數據，從而可以用於「真實世界」中，對疾病的自然進程、治療反應的研究。患者水平的點數據在特殊技術的幫助下可用於預測性分析。例如，研究者能通過組合多個大型的資料庫、建立方程預測腎功能衰竭風險。通過對病人群的疾病進展風險分層，可用於人群健康管理。然而，需進一步改善精度才可用於個體病人的日常診療。

真實世界研究設計

腎科在 RCT 的數量上，與其他專科相比相對落後。心血管及相關領域的臨床試驗常常不納入 CKD 患者，使得 CKD 人群的研究證據水平相對偏低。腎科 RCT 的數量偏低的另外一個原因，是終點事件的發生率較低，無合適的 ESRD 替代指標，使得臨床試驗需要大樣本和長時間隨訪以保證試驗的精度。

1. 如果實驗室數據可被提取，在正式納入試驗前可估算 GFR，研究者可設計只納入那些腎功能最可能惡化的患者，最終縮短研究時長，提高研究效率。

2. 在 EHR 中補充備註是非常有價值的。目前，在前瞻性試驗中，判斷參與者是否符合納入排除標準是一件耗時耗力的工作，需要研究者人工審閱 EHR 的內容。自然語言處理等自動化技術，可從醫療文檔中提取特殊的醫療術語，從而大大減少用於篩選納入患者的時間和精力。

3. 隨著生物標本庫與 HER 數據相關聯，預後相關生物標記物及既往臨床數據能綜合來用，用於臨床試驗中只納入高危患者。

總的來說，在恰當地考慮局限的前提下，大數據將為腎科研究提供巨大的潛在價值。時間將告訴我們這些數據能否為我們所用。藉助大數據，作為腎科大夫的我們將有可能為我們腎病患者做出更為明智、數據驅動臨床決策，改善預後。

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