FDA 批准卡那單抗新適應證用於三種罕見疾病

知識 09-28

9 月 23 日，美國 FDA 批准卡那單抗（canakinumab；商品名：Ilaris）三種新的適應症。新的適應症是在成年及兒科患者中用於罕見並嚴重的自體炎症性疾病，三種新的適應症包括：

家族性地中海發熱（FMF）；

腫瘤壞死因子受體相關兒科綜合征（TRAPS）；

高免疫球蛋白 D 綜合征（HIDS）/ 甲羥戊酸激酶缺乏症（MKD）。

三種適應症均為遺傳性疾病，其特點是發熱、炎症及嚴重肌肉性疼痛周期性發作。之前尚無獲批用於腫瘤壞死因子受體相關兒科綜合征或高免疫球蛋白 D 綜合征 / 甲羥戊酸激酶缺乏症的治療藥物。

「腫瘤壞死因子受體相關兒科綜合征及高免疫球蛋白 D 綜合征 / 甲羥戊酸激酶缺乏症是兩種痛苦並改變生活的疾病，患有這兩種疾病的患者首次可以獲得一種可以幫助改善他們生活質量的藥物，」FDA 藥物評價與研究中心肺、過敏及風濕病學產品部門主任、醫學博士、哲學博士 Chowdhury 稱。

卡那單抗之前獲批用於另一種周期性發熱綜合征 - 冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS）及用於活動性系統性青少年特發性關節炎。醫療保健專業人員應審查藥品標籤中的處方信息，以便獲得該產品詳細的獲批應用信息。

獲批用於這些新的適應症是基於臨床研究，包括安全性、有效性及葯代動力學數據。用於這些適應症的最常見副作用是注射部位反應及容易出現感冒。

卡那單抗能夠引起嚴重的副作用，包括增加嚴重的感染風險。卡那單抗可以降低免疫系統抗擊感染的能力。其它嚴重副作用包括抗擊感染能力降低（免疫抑制）及過敏反應。

經歷任何一種過敏反應癥狀的患者應聯繫其醫療保健供應商，這些癥狀包括：皮疹、瘙癢和蕁麻疹、吞咽或呼吸困難、頭暈或虛弱感覺。患者如果使用了卡那單抗，不應接種活體疫苗。患者如果對卡那單抗或卡那單抗中任何成分過敏，不應接受卡那單抗治療。卡那單抗由新澤西州東漢諾威的諾華製藥生產與分銷。

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