2017——CAR-T、CRISPR 療法關鍵年！

2017年1月1日訊 /生物谷BIOON/ --癌症一直是人類最大的健康敵人之一。而剛剛到來的2017年可能將見證癌症疾病治療領域的兩個重大突破。過去幾年被業界寄予厚望的CAR-T療法或許將在今年成為現實，正式進入臨床。而另一方面，基因編輯超新星——CRISPR也將於今年正式進入臨床研究階段，這兩項療法或將為人類對抗腫瘤再增加兩項有力武器。

去年年底，CAR-T療法先驅KITE公司就率先宣布將向FDA提交其用於治療白血病的CAR-T療法KTE-C19。該療法主要用於治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤。而另一業內巨頭諾華公司也隨後宣布公司將於2017年年初將公司開發的用於治療急性成淋巴細胞性白血病CAR-T療法CTL019相關資料提交FDA審核。

不過，對於CAR-T療法發展來說，過去一年並不是一帆風順。另一個CAR-T療法巨頭Juno公司就沒有Kite和諾華這麼好運。公司開發的JCAR015在臨床II期研究中出現患者意外死亡問題而被迫暫停。這一問題也引發了一些研究人員對這一技術前景的質疑。上述三種療法都是基於抗CD19 CAR-T細胞設計而成。區別在於如何修飾和增殖相應的T細胞群。

此外，CAR-T療法仍然面臨著各種各樣的問題。例如目前研究顯示這一療法在實體瘤中療效欠佳，而白血病領域中今年來特效藥物不斷湧現，這些都給CAR-T療法的發展提出了挑戰。此外，這種新療法與傳統藥物治療方式不同，如何在現有的醫保體系下定價，也成為患者和保險公司關注的重點。

2017年腫瘤治療領域的另一大主角應當是CRISPR技術。這種技術主要是通過一段引導RNA結合在目的DNA序列位置後，再利用核酶Cas9來打開DNA鏈，同時結合再其上的RNA作為重新合成DNA的模板從而實現定點編輯DNA的目的。這一技術在基因編輯領域的巨大潛力也讓科學家看到了其在治療一系列由基因突變引起疾病的前景。今年11月份，中國的研究團隊正式宣布開展一項基於CRISPR技術為基礎的臨床研究，研究人員希望向非小細胞肺癌患者體內注入基因編輯後的免疫細胞來達到治療效果。目前這一研究主要論證這種療法的安全性，特別是可能出現的自身免疫反應。另一方面，美國的科學家也計劃在2017年正式啟動類似的項目。

而未來更有可能的是CAR-T療法和CRISPR技術的強強聯合。目前專註於CRISPR技術的Editas和Juno公司、CRISPR Therapeutics與Celgene/GSK以及Intellia和諾華分別在該領域結成同盟。可以想見，CRISPR技術於CAR-T療法未來可能碰撞出更大的火花。（生物谷Bioon.com）

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原始出處：2017 shaping up to be pivotal year for CAR-T and CRISPR therapies