人類胚胎編輯被認可，是爭議的結束還是開始？

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《轉》譯

《轉》譯是轉化醫學網原創編譯類品牌欄目， 重點關注基因檢測、細胞治療、體外診斷、精準醫療等轉化醫學領域，旨在傳遞國外新技術、新動態，同時圍繞這些領域的知名企業、專家觀點、商業模式等也是《轉》譯關注的重點。

2月14日，來自美國國家科學、工程與醫學研究院的一項報告總結聲明：科學家應該被允許編輯人類胚胎以預防如鐮刀型細胞貧血症或囊胞性纖維化症的毀滅性遺傳疾病。Science、Nature、紐約時報等多家雜誌及媒體對此進行了報道。

2015年12月，由美國國家科學院等聯合組織的首次人類基因編輯峰會於美國召開，來自世界各地的科學家，倫理學家，法律專家和患者團體參加了此次峰會。峰會圍繞著人類胚胎編輯技術以及相關的遺傳修飾是否可以遺傳給後代等問題進行討論，並與2017年2月14日發布了相關報告。

考慮到圍繞基因編輯技術的大量科學，倫理和法律問題，組織者在當時得出結論，科學家不應該對旨在建立懷孕的胚胎進行編輯。但他們認為在實驗室對幹細胞系、體細胞、人類胚胎的基因組編輯進行基礎科學研究的理由是可以被接納的。

最新的報告建立在早先所達成共識得基礎上，並概述了科學家未來可以在嚴格的監督下操作基因編輯技術。報告建議將該技術限制在極為嚴重的醫療條件或者沒有其他可行的治療手段下才能被實施。它還呼籲實施國際合作，嚴格的監管和監督框架，公眾對接受編輯基因組的兒童進行決策和長期隨訪。該報告補充說，基因組編輯技術不應該用於人類某項技能的加強，如提高一個人的智力或給予他們超強的能力，只能夠用於預防疾病。

嚴格監管不可避免

威斯康星大學麥迪遜分校生物倫理學家兼委員會共同主席Alta Charo說，科學進步使得轉基因嬰兒成為可能。在過去一年中，研究人員在理解和預防基因組編輯技術如CRISPR所導致的意外上取得了巨大進展。同時，她還指出：基因組編輯技術只能夠用於一對均患有嚴重遺傳疾病的夫婦，如果他們想生一個身體健康的孩子，那麼基因編輯技術可能是他們的救命稻草。

「到目前為止，我們一直在說的只是假設，大多數人認為我們根本不會這樣做，」Charo說。「我們不是說你必須或你應該，我們只是說如果你可以滿足這些標準，這是允許的。」

如果取消了目前的限制，委員會建議在進行臨床試驗之前需要滿足嚴格的標準。它們包括：（1）缺乏合理的替代治療方案； （2）用於已被證明能夠導致或強烈傾向於嚴重疾病或病症的基因； （3）關於風險和潛在健康的可靠臨床前/臨床數據； （4）臨床試驗期間對患者有持續嚴格的監督； （5）長期的綜合計劃（6）繼續重新評估健康、社會福利、風險，廣泛和持續的公眾投入；（7）圍繞人類基因組編輯應用的決策應包括公眾參與，基因組編輯研究的資助應包括支持研究社會政治，倫理和法律方面，並評估在這些問題上建立公眾溝通和參與的努力。

人類基因編輯研究報告提出的科學、倫理與監管基本原則：

（1）基因編輯的基礎研究

可以在現有的管理條例框架下進行：包括在實驗室對體細胞、幹細胞系、人類胚胎的基因組編輯來進行基礎科學研究試驗。

（2）體細胞基因編輯

利用現有的監管體系來管理人類體細胞基因編輯研究和應用；

限制其臨床試驗與治療在疾病與殘疾的診療與預防範圍內；

從其應用的風險和益處來評價安全性與有效性；

在應用前需要廣泛徵求大眾意見。

（3）生殖（可遺傳）基因編輯

有令人信服的治療或者預防嚴重疾病或嚴重殘疾的目標，並在嚴格的監管體系下使其應用局限於特殊規範內，允許臨床研究試驗；

任何可遺傳生殖基因組編輯應該在充分的持續反覆評估和公眾參與條件下進行。

人類基因編輯研究委員會特別就可遺傳生殖系統基因編輯提出10條規範標準，用於管理人類基因組編輯技術的研究工作：

促進幸福—為患者提供福利和減少傷害

透明度—對患者，其家屬和其他利益相關者開放和共享信息

適當注意—只有在足夠和強有力的證據支持下才能進行

負責任的科學—根據國際和專業規範堅持最高標準的研究

尊重個人—承認所有人的個人尊嚴和尊重他們的決定

公平—通過公平分配，對所有病例進行治療

跨國合作—致力於研究和開發合作方法，同時尊重不同的文化背景

分歧依然存在

Broad Institute的負責人Eric Lander教授對此表示看好：「他們在這份報告中說，只有對一小塊區域，一小部分病例，對生殖細胞進行基因編輯才是正確的。這份報告中最棒的一點聲明是，如果我們無法控制後果，我們就不應該去做它。」

波士頓大學的生物倫理學家George Annas教授則提出了他的擔憂：「科學家們認為這只是一個收益風險的評估問題，但對許多人來說，這個想法會讓他們覺得不舒服。委員會可能低估了這些反對聲。」

哈佛大學的George Church教授則說了他的想法。一方面，他認為這些建議很合理：「未雨綢繆是非常必要的。一旦基因編輯被證實安全有效，再討論就太晚了」。但另一方面，他也指出，有些基因很難簡單「一刀切」。他舉了GRIN2B基因作為例子——這個基因與自閉症有著關聯，但GRIN2B蛋白的水平也和較高的認知能力有關。作為預防自閉症的手段，編輯這個基因很有可能帶來智力的提升。這就有可能帶來問題。

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參考資料：

US science advisers outline path to genetically modified babies（doi:10.1038/nature.2017.21474）

U.S. panel gives yellow light to human embryo editing（doi: 10.1126/science.aal0750）

With stringent oversight, heritable human genome editing could be allowed

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