顛覆性創新就是個「坑」？這鍋幹細胞不背！

顛覆性創新風險高

在當前「創新」一詞喧騰眾口的時代，顛覆性創新更是人人夢寐以求。顛覆性創新要求的原創性科學研究，要提出新理論、新方法、新假說並加以驗證，還要開闢新的研究領域。這不僅要對科學充滿熱情，還要有屢戰屢敗，屢敗屢戰的勇氣，因為科學就是在嘗試、在冒險，成功率低，因此被冠以「顛覆性創新就是個『坑』」的說法。但是作為幹細胞行業的代表，iPS細胞自發現以來，科研成顯著，不僅沒背鍋，更是讓科技工作者在跳「坑」中推動科研進展。

iPS細胞創新逆襲

以誘導多能幹細胞——iPS細胞的發現為例，上世紀50年代，胚胎髮育生物學家Conrad Hal Waddington提出的發育景觀假說認為，分化成熟的細胞變回多能幹細胞是個不可能發生的事件。但是日本京都大學教授山中伸彌於2006年卻發現並驗證，這種細胞可以發育成為身體各種組織細胞。iPS細胞的發現成就了目前轟轟烈烈的幹細胞研究領域，山中伸彌教授也因此獲得2012年諾貝爾生理或醫學獎。

iPS細胞的應用潛力

iPS細胞發現之後在再生醫學和製藥工業中被廣泛應用且具有重要意義。例如人iPS細胞可以用於根治性治療，用不同患者細胞建立的特異性細胞系研究疾病的發生和發展，也可以在不做人體實驗的情況下檢測新葯對特定疾病的作用效果和毒性反應。

臨床上，iPS細胞同樣具有巨大的潛力，不僅可以分化出各種類型的細胞用於治療，還可以聯合基因治療通過基因突變逆轉衰弱性疾病。目前，已經應用iPS細胞在范可尼貧血和鐮刀型紅細胞貧血小鼠模型上進行了相關實驗，且治療效果較好。在另一領域，iPS細胞可以用來研究人體發育及這一複雜過程的諸多基因作用機制和信號通路，深入揭示機體生理和病理過程的奧秘。

正常細胞或者特定疾病來源的iPS細胞對於研究某一藥物對疾病的作用機制十分有意義，使追溯導致疾病發生的細胞改變和分子靶點成為可能，並通過與正常組織的發育過程相比較，鑒別出可以用於治療的潛在的靶點。這對於醫學的發展意義重大，因為對某些疾病的研究一直因缺乏合適的體外模型而受到限制，例如帕金森病。特定疾病來源的iPS細胞還應用於藥物測試和毒理學研究，篩選某種疾病的特效藥物。

目前，由iPS細胞分化產生的細胞已經用於藥物療效的研究，例如心血管藥物。在分化細胞逆轉為多潛能或胚胎樣細胞過程中，基因和信號通道的作用機制研究中，iPS細胞也將發揮重要作用。如果明確上述機制，人們也許會找到一種方法，無需藉助iPS細胞，將一種特定類型的細胞直接轉變或者誘導為另一種類型的細胞。

目前，iPS細胞的研究還在進一步進行中，如iPS細胞的重編程機制、iPS細胞的誘導效率和安全性，如何精準地、快速地從患者自體細胞中獲得iPS細胞，分化出足量的目的細胞，再移植到患者體內進行治療，這都是今後研究的重點。

創新之「坑」推動科技進步

iPS細胞作為幹細胞應用的代表，自發現以來，在科研應用領域發展飛快，因此並不是每一次顛覆性的創新都是「坑」，這個「鍋」幹細胞不背。隨著我國對科技創新的投入力度越來越大以及科技創新理念的深入人心，越來越多的科技工作者必定會敢於跳這種「坑」，勇於跳坑，並最終樂於跳坑，在跳「坑」中推動科研的進步。