基因療法新成果，先天性全聾老鼠被治癒，聽力可完全恢復

日前，一些生來有聽力缺陷的聾子老鼠被基因療法治癒，恢復了全部聽力，而且根據研究者的說法，這種療法同樣適用於人類。

該療法可以完全重建內耳功能，由Harvard Medical School研發，用於治療先天性烏謝爾綜合征（Usher syndrome），這種病又被稱為先天性聾視網膜色素變性綜合征，是一種遺傳性疾病，會引起先天弱聽或耳聾，也會導致進行性的視覺喪失。全球每兩個先天性聾啞兒童，就有一個是因為這種病，過去這種病是不治之症。

研究者們用一種特殊的方法以健康的Ush1c基因替代先天性有缺陷的Ush1c，他們將帶有健康Ush1c的腺相關病毒(Adeno-assoziierter Virus，AAV)注射進病鼠耳蝸，雖然事先不能確定AAV能不能準確定位到有問題的Ush1c，但所有試驗都成功了，AAV內的健康Ush1c最後都成功替代了病鼠有缺陷的Ush1c，讓它們恢復了聽力，同時還治癒了缺陷導致的蛋白質和耳內毛髮的問題。

治療6周後，所有病鼠都恢復了90%聽力和平衡感。之後來自英國的兩名研究者Ruth Taylor 和 Andrew Forge 還進行了初步的人體試驗，結果也顯示健康的Ush1c能替代人類有缺陷的基因。