CRISPR技術可能會加速豬器官移植到人體

創業公司表示，將編輯豬的DNA從而為器官移植做好準備。

「這頭豬身上有你要的培根。」這句話列印被在生物技術創業公司eGenesis的T恤上，這家公司今天籌集了3800萬美元，來資助一個新的項目——編輯豬的DNA，使其可以作為移植器官的來源。

eGenesis公司表示，該計劃將使用CRISPR基因編輯方法，將豬器官內的DNA進行編輯修飾，使其成為人體的某一器官。如果把這個經過CRISPR編輯修飾的器官轉移到人體內，將不會被人體免疫系統排斥。因此，eGenesis的T恤背面上還寫著：「PS，我喜歡培根含有額外的CRISPR編輯。」

該公司是哈佛醫學院遺傳學家George Church實驗室的實驗推廣公司。他和聯合創始人Luhan Yang（也是該公司首席科學官）在2015年表示，使用基因編輯——這種新興而強大的方法，來修改細胞內的DNA，他們可以消除隱藏在豬基因組中的病毒。

現在，該公司計劃對豬基因進行更廣泛的編輯，包括使用基因編輯來剪除某些豬體內的分子，一旦移植到人體，這些分子會受到免疫系統攻擊。Luhan Yang說，該公司還將通過編輯增加豬的基因組基因，使移植到人體後，可以調節人體的免疫應答並修改某些涉及凝血的因子。

在20世紀90年代，大家已經對異種移植或使用動物器官替代人類器官的想法，失去了熱情，因為有證據表明豬或狒狒器官會釋放出嚴重的「免疫風暴」，移植到人體內會迅速被人體免疫系統破壞掉。監管機構還擔心物種之間有傳播傳染病的風險。

自那時以來這個領域進展相當緩慢。Revivicor是位於弗吉尼亞州布萊克斯堡的生物技術聯合治療公司的一個部門，他們使用傳統的基因工程生產轉基因豬。在2015年，它成功地把一頭豬的心臟移植到狒狒身體里生存了945天，至今仍保持著最長的記錄。

「現在，對器官的需求仍然很嚴重。每個人最終死於器官衰竭。但是如果可以得到可替換的

心臟、肝臟、腎臟或肺，將有數百萬人的生命可以延長。」Luhan Yang醫生說：「中國的問題更加嚴重，因為器官捐贈在中國不被廣泛接受。」

目前，eGenesis僅用在實驗室中的豬細胞上。現在公司正在進行兩種不同的基因編輯設計：一種是用於豬的免疫系統「人源化」，另一種是用於清除豬基因組的危險病毒。最終，兩種編輯後的基因組將被合并並轉移到單個豬細胞中。

之後，Luhan Yang說：「將使用克隆技術使細胞變成豬，細胞將被注射到卵中以形成胚胎，然後轉移到代孕的母豬體內。」

該方法避免了一些關於CRISPR技術的擔憂，包括它可能引入不必要的、額外的DNA的可能性。用這項技術可以在實驗室的培養皿中時仔細檢查豬細胞的任何遺傳錯誤。 eGenesis還可以了解豬自身在健康發生問題時如何進行修正。

「什麼是組合的免疫修飾？我們今年的研究重點是，得到一個可行的器官還是一頭可行的豬？」生物醫學資本公司的董事總經理Jamie Sunderland說。她是eGenesis公司新的投資者。

Sunderland說：「成功地培育豬只是一個挑戰。在任何人接受CRISPR編輯後的豬器官之前，將會與監管者進行多年談判，將會與器官移植的外科醫生密切合作，還要去完成將豬器官置於猴子體內的昂貴實驗。「每個人都傾向於關注基因編輯，因為它是如此性感迷人，但它是一個多方面的挑戰，我們將需要在未來幾年處理這些挑戰」，她說。

國立心臟、肺和血液研究所及國立衛生研究院移植部門負責人Muhammad Mohiuddin表示，他非常高興異種移植正在吸引新的商業投資。因為僅僅一個大型動物的移植實驗，例如把一隻豬的心放在猴子體內，就要花費10萬美元。

「在異種移植變的實用之前，許多這樣的實驗測試是非常必要的。直到有一天，我移植一個器官，它能工作非常長的時間，這時這些實驗才沒用」，他說。

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